{"id":2018,"date":"2016-02-11T22:48:56","date_gmt":"2016-02-11T22:48:56","guid":{"rendered":"https:\/\/exciting-elbakyan.137-74-93-36.plesk.page\/index.php\/2016\/02\/11\/intra-eritrocitica-infusion-de-dexametasona-reduce-los-sintomas-neurologicos-en-pacientes-de-ataxia-teleangiectasia-resultados-de-un-ensayo-de-fase-2\/"},"modified":"2026-03-02T12:02:50","modified_gmt":"2026-03-02T12:02:50","slug":"intra-eritrocitica-infusion-de-dexametasona-reduce-los-sintomas-neurologicos-en-pacientes-de-ataxia-teleangiectasia-resultados-de-un-ensayo-de-fase-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/exciting-elbakyan.137-74-93-36.plesk.page\/index.php\/2016\/02\/11\/intra-eritrocitica-infusion-de-dexametasona-reduce-los-sintomas-neurologicos-en-pacientes-de-ataxia-teleangiectasia-resultados-de-un-ensayo-de-fase-2\/","title":{"rendered":"Intra-eritroc\u00edtica Infusi\u00f3n de dexametasona reduce los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos en pacientes de Ataxia teleangiectasia: Resultados de un ensayo de fase 2"},"content":{"rendered":"<p><strong>\u00a1ATENCI\u00d3N! DOCUMENTO TRADUCIDO POR SISTEMA AUTOM\u00c1TICO<\/strong><\/p>\n<p>{phocadownload view=file|id=62|target=s}<\/p>\n<div class=\"FulltextWrapper\">\n<div class=\"Categories\">\n<div class=\"ArticleCategory\" style=\"font-size: 0.8125rem; font-weight: 600; color: #666666; text-transform: uppercase;\">INVESTIGACI\u00d3N<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"MainTitleSection\" style=\"margin-top: 16px;\">\n<h1 class=\"ArticleTitle\" style=\"font-size: 2rem; margin: 0px 0px 12px; color: #333333; font-weight: 400; line-height: 1.4; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em;\"><span class=\"goog-text-highlight\" style=\"position: relative; background-color: #c9d7f1;\">&nbsp;La Infusi\u00f3n&nbsp;<\/span><span class=\"goog-text-highlight\" style=\"position: relative; background-color: #c9d7f1;\">Intra-eritroc\u00edtica&nbsp;<\/span><span class=\"goog-text-highlight\" style=\"position: relative; background-color: #c9d7f1;\">de dexametasona reduce los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos en pacientes de Ataxia teleangiectasia: Resultados de un ensayo de fase 2<\/span><\/h1>\n<\/div>\n<div class=\"AuthorNames\" style=\"position: relative; margin-bottom: 16px; font-size: 0.875rem;\">\n<ul class=\"u-listReset\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; list-style: none; display: inline;\">\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Luciana Chessa<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Vincenzo Leuzzi<\/span><a href=\"mailto:vincenzo.leuzzi@uniroma1.it\" class=\"EmailAuthor\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none;\" title=\"autor de correo electr\u00f3nico\"><span class=\"u-srOnly\" style=\"border: 0px; clip: rect(0px 0px 0px 0px); height: 1px; margin: -1px; overflow: hidden; padding: 0px; position: absolute; width: 1px;\">Autor de correo electr\u00f3nico<\/span><\/a>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Alessandro Plebani<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Annarosa Soresina<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Roberto Micheli<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Daniela D&#8217;Agnano<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Tullia Venturi<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Anna Molinaro<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Elisa Fazzi<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Mirella Marini<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Pierino FERREMI Leali<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Isabella Quinti<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Filomena M\u00f3nica Cavaliere<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Gabriella Girelli<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Mar\u00eda Cristina Pietrogrande<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Andrea Finocchi<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Stefano Tabolli<\/span>&nbsp;,<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Damiano Abeni<\/span>&nbsp;y<\/li>\n<li class=\"Author\" style=\"position: relative; padding-left: 0px; list-style: none; cursor: text; display: inline; line-height: 1.5;\" data-jumpto=\"Aff\"><span class=\"AuthorName\" style=\"border-bottom-width: 1px; border-bottom-style: dotted; border-bottom-color: grey;\">Mauro Magnani<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/div>\n<div class=\"ArticleContextInformation\" style=\"margin-bottom: 4px;\">\n<div class=\"ContextInformation\">\n<div class=\"ContextInformationJournalTitles\" style=\"margin-bottom: 0px; display: inline-block; color: #666666; font-size: 0.8125rem;\"><span class=\"ArticleCitation\" style=\"margin-right: 8px; padding-right: 8px; border-right-width: 1px; border-right-style: solid; border-right-color: #d4d4d4; display: block;\"><span class=\"JournalTitle\" style=\"display: inline-block; margin-right: 8px; font-style: italic;\">Orphanet Diario de Enfermedades Raras<\/span><span class=\"ArticleCitation_Year\" style=\"display: inline-block; margin-right: 8px;\">2014<\/span><span class=\"ArticleCitation_Volume\" style=\"display: inline-block; margin-right: 0px;\"><span style=\"font-weight: 600;\">9<\/span>&nbsp;: 5<\/span><\/span><\/div>\n<p class=\"ArticleDOI\" style=\"margin: 0px 8px 0px 0px; padding: 0px 8px 0px 0px; display: inline-block; border-right-width: 1px; border-right-style: solid; border-right-color: #d4d4d4; color: #666666; font-size: 0.8125rem;\"><span style=\"font-weight: 600;\">DOI:<\/span>&nbsp;10.1186 \/ 1750-1172-9-5<\/p>\n<p class=\"Copyright\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block; color: #666666; font-size: 0.8125rem;\">\u00a9 Chessa et al .;&nbsp;BioMed Central 2014<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"ArticleHistory\">\n<p class=\"History HistoryReceived\" style=\"margin: 0px 8px 0px 0px; padding: 0px 8px 0px 0px; display: inline-block; color: #666666; font-size: 0.8125rem; border-right-width: 1px; border-right-style: solid; border-right-color: #d4d4d4;\"><span style=\"font-weight: 600;\">Recibido:<\/span>&nbsp;12 de julio de 2013<\/p>\n<p class=\"History HistoryAccepted\" style=\"margin: 0px 8px 0px 0px; padding: 0px 8px 0px 0px; display: inline-block; color: #666666; font-size: 0.8125rem; border-right-width: 1px; border-right-style: solid; border-right-color: #d4d4d4;\"><span style=\"font-weight: 600;\">Aceptado:<\/span>&nbsp;27 de de diciembre de 2013<\/p>\n<p class=\"History HistoryOnlineDate\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block; color: #666666; font-size: 0.8125rem;\"><span style=\"font-weight: 600;\">Publicado:<\/span>&nbsp;9 de enero de 2014<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"FulltextWrapper\">\n<section class=\"Abstract\" style=\"margin-top: 36px; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 24px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">Abstracto<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<div class=\"AbstractSection\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 8px; margin-top: 0px;\">Fondo<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">La ataxia teleangiectasia [AT] es una enfermedad neurodegenerativa rara caracterizada por ataxia de aparici\u00f3n temprana, teleangiectasias OCULOCUT\u00c1NEO, inmunodeficiencia, infecciones recurrentes, radiosensibilidad y la propensi\u00f3n al c\u00e1ncer.No hay tratamientos disponibles para esta enfermedad devastadora.&nbsp;Recientes estudios observacionales en algunos pacientes mostraron efectos beneficiosos del tratamiento a corto plazo con betametasona.&nbsp;Para evitar los efectos secundarios caracter\u00edsticos de la administraci\u00f3n a largo plazo de los esteroides hemos desarrollado un m\u00e9todo para la encapsulaci\u00f3n del fosfato s\u00f3dico de dexametasona (DSP) en los eritrocitos aut\u00f3logos (EryDex) que permiten una liberaci\u00f3n lenta de dexametasona durante hasta un mes despu\u00e9s de la dosificaci\u00f3n.&nbsp;Objetivos del estudio fueron: la evaluaci\u00f3n del efecto de EryDex en la mejora de los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos y de comportamiento adaptativo AT pacientes;&nbsp;la seguridad y tolerabilidad de la terapia.<\/p>\n<\/div>\n<div class=\"AbstractSection\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 8px; margin-top: 0px;\">m\u00e9todos<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Veintid\u00f3s pacientes (F: M = 1, con una media de edad de 11,2 \u00b1 3,5) con un diagn\u00f3stico confirmado de AT y un modo de andar en conserva o apoyado parcialmente se inscribieron para el estudio.&nbsp;Los sujetos fueron sometidos durante seis meses una infusi\u00f3n mensual de EryDex.&nbsp;La ataxia se evalu\u00f3 mediante la Clasificaci\u00f3n Cooperativa ataxia Escala Internacional (ICARS) y la conducta adaptativa de Vineland por escalas de conducta adaptativa (VABS).&nbsp;Las evaluaciones cl\u00ednicas se llevaron a cabo al inicio y 1, 3, y 6 meses.<\/p>\n<\/div>\n<div class=\"AbstractSection\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 8px; margin-top: 0px;\">resultados<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Una mejora en ICARS (reducci\u00f3n de la puntuaci\u00f3n) se detect\u00f3 en la poblaci\u00f3n de intenci\u00f3n de tratar (ITT) (n = 22; p = 0,02), as\u00ed como en pacientes que completaron el estudio (por protocolo PP) (n = 18; p = 0,01), con una reducci\u00f3n media de 4 puntos (ITT) o 5,2 puntos (PP).&nbsp;Cuando se compara con el valor basal, una mejora significativa tambi\u00e9n se encontr\u00f3 en VABS (aumento de la puntuaci\u00f3n) (p &lt;0,0001, ITT, RMANOVA), con aumentos estad\u00edsticamente significativos a los 3 y 6 meses (p &lt;0,0001).&nbsp;Se observ\u00f3 una gran variabilidad entre pacientes en la incorporaci\u00f3n de DSP en los eritrocitos, con un efecto positivo evidente de la dosis de infusi\u00f3n m\u00e1s alto en ICARS puntuaci\u00f3n declive.&nbsp;Por otra parte una m\u00e1s marcada mejora se encuentra en pacientes con deficiencias neurol\u00f3gicas menos.&nbsp;Finalmente, un estudio de 19 meses de extensi\u00f3n de la participaci\u00f3n de un subgrupo de pacientes sugerido que el tratamiento Erydex posiblemente puede retrasar la progresi\u00f3n natural de la enfermedad.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">EryDex fue bien tolerado;&nbsp;los efectos secundarios m\u00e1s frecuentes fueron comunes en patolog\u00edas.<\/p>\n<\/div>\n<div class=\"AbstractSection\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 8px; margin-top: 0px;\">conclusiones<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">tratamiento EryDex condujo a una mejora significativa en los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos, sin asociaci\u00f3n con los efectos secundarios de los esteroides t\u00edpicos.<\/p>\n<\/div>\n<div class=\"AbstractSection\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 8px; margin-top: 0px;\">el juicio de registro<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Current Controlled Trial&nbsp;<span class=\"ExternalRef\"><a href=\"https:\/\/www.clinicaltrialsregister.eu\/ctr-search\/search?query=eudract_number:2010-022315-19\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">2010-022315-19SpA<\/a><\/span><\/p>\n<\/div>\n<div class=\"KeywordGroup\" style=\"margin-bottom: 24px;\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px;\">Palabras clave<\/h3>\n<p><span class=\"Keyword\">Dexametasona&nbsp;<\/span><span class=\"Keyword\">intra-eritroc\u00edtica dexametasona&nbsp;<\/span><span class=\"Keyword\">Ataxia teleangiectasia&nbsp;<\/span><span class=\"Keyword\">Ataxia Ataxia teleangiectasia Tratamiento&nbsp;<\/span><span class=\"Keyword\">cerebelosa Ataxia&nbsp;<\/span><span class=\"Keyword\">ICARS&nbsp;<\/span><span class=\"Keyword\">VABS<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"Section1 RenderAsSection1\" style=\"border-top-width: 1px; border-top-style: solid; border-top-color: #d4d4d4; padding-top: 36px; margin-top: 36px; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">Fondo<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Ataxia teleangiectasia (AT) es una rara enfermedad gen\u00e9tica [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR1\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">1<\/a><\/span>&nbsp;,&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR2\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">2<\/a><\/span>&nbsp;] causada por mutaciones bial\u00e9licos en la ataxia telangiectasia mutada (&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">ATM<\/em>&nbsp;) de genes, la mayor\u00eda de los cuales son truncamientos.&nbsp;El&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">ATM<\/em>&nbsp;gen codifica una PI3kinase, ATM, que desempe\u00f1a un papel fundamental en el control del ciclo celular y la reparaci\u00f3n del ADN, la orientaci\u00f3n cientos de sustratos [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR3\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">3<\/a><\/span>&nbsp;].&nbsp;La homocigosis o heterocigosis compuesta por&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">ATM<\/em>&nbsp;mutaciones dan lugar a un trastorno multisist\u00e9mico, que involucra principalmente el sistema nervioso e inmunol\u00f3gico.&nbsp;AT pacientes con el fenotipo cl\u00e1sico presente con ataxia de aparici\u00f3n temprana, teleangiectasias oculocut\u00e1neo, inmunodeficiencia, infecciones recurrentes sinopulmonares, radiosensibilidad, la propensi\u00f3n al c\u00e1ncer y diversas caracter\u00edsticas neurodegenerativas.&nbsp;A nivel celular se observa un aumento dram\u00e1tico en roturas cromos\u00f3micas espont\u00e1neas y inducidos por la radiaci\u00f3n.&nbsp;Caracter\u00edsticas neurol\u00f3gicas de AT incluyen ataxia del tronco y las extremidades, generalmente detectado en los primeros a\u00f1os de vida, oftalmoplej\u00eda supranuclear progresiva, disartria, incoordinaci\u00f3n tragar, hipomimia facial y neuropat\u00eda perif\u00e9rica retrasado.&nbsp;Trastornos del movimiento como posturas dist\u00f3nicas y coreoatetosis tambi\u00e9n podr\u00edan estar presentes y en algunos casos prevalentes.&nbsp;En la forma cl\u00e1sica, los pacientes son dependientes de la edad de diez a\u00f1os [silla de ruedas&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR4\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">4<\/a><\/span>&nbsp;], y su esperanza de vida es de alrededor de veinticinco a\u00f1os [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR5\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">5<\/a><\/span>&nbsp;].<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Los informes anecd\u00f3ticos y algunos estudios de observaci\u00f3n a corto plazo [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR6\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">6<\/a><\/span>&nbsp;&#8211;&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR9\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">9<\/a><\/span>&nbsp;] sugirieron que la betametasona puede ser eficaz en la mejora de las funciones neurol\u00f3gicas en pacientes con.&nbsp;Estas observaciones fueron entonces apoyados por los resultados de un ensayo en el que los pacientes asumidas por un corto plazo de betametasona oral de 0,1 mg \/ kg [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR10\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">10<\/a><\/span>].&nbsp;La mayor\u00eda de los pacientes mostraron una respuesta cl\u00ednica, pero no se observaron efectos secundarios relacionados con el uso de esteroides.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Una metodolog\u00eda novedosa para la entrega de largo plazo de dosis bajas de esteroides, sobre la base de la infusi\u00f3n de eritrocitos aut\u00f3logos cargados con fosfato s\u00f3dico de dexametasona (DSP), se ha desarrollado [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR11\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">11<\/a><\/span>&nbsp;].&nbsp;Entre los corticosteroides dexametasona es la m\u00e1s similar a la betametasona y su potencia antiinflamatoria alta, junto con su falta de actividad mineralocorticoide, lo convierten en una buena opci\u00f3n para el tratamiento \/ largo plazo de dosis bajas como sea necesario en las enfermedades inflamatorias cr\u00f3nicas.&nbsp;DSP incorporado en los eritrocitos se convierte lentamente por fosfatasas residentes a dexametasona que se libera a continuaci\u00f3n, en la corriente sangu\u00ednea para unos veinte y treinta d\u00edas o m\u00e1s largos.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Sobre la base de esta evidencia un estudio multic\u00e9ntrico, de un solo brazo, de etiqueta abierta de Fase II de ensayos cl\u00ednicos se realiz\u00f3 en pacientes con AT.&nbsp;El objetivo del estudio fue evaluar el efecto de DSP encapsulado en eritrocitos aut\u00f3logos humanos (EryDex), dado como infusiones mensuales durante un per\u00edodo de 6 meses, en la mejora de los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos.&nbsp;Los objetivos secundarios incluyeron la evaluaci\u00f3n de la conducta adaptativa y las evaluaciones de seguridad y tolerabilidad.<\/p>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"Section1 RenderAsSection1\" style=\"border-top-width: 1px; border-top-style: solid; border-top-color: #d4d4d4; padding-top: 36px; margin-top: 36px; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">m\u00e9todos<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">poblaci\u00f3n de pacientes<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Un solo brazo, de etiqueta abierta, de 6 meses de estudio de fase II se realiz\u00f3 para evaluar el efecto de EryDex (fosfato s\u00f3dico de dexametasona encapsulado en eritrocitos aut\u00f3logos; caracter\u00edstica de EryDel SpA,&nbsp;<span class=\"ExternalRef\"><a href=\"http:\/\/www.erydel.com\/\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">http:.. \/\/ Www erydel com<\/a><\/span>&nbsp;) en los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos de los pacientes al inscritos en dos centros en Italia (Departamento de Pediatr\u00eda y Neurolog\u00eda infantil y Psiquiatr\u00eda de la Universidad de Sapienza, Roma, y el Departamento de Pediatr\u00eda, Brescia, bajo la coordinaci\u00f3n de la LC).&nbsp;Criterios que se inscriban incluyen: la edad de 3 a\u00f1os o m\u00e1s, cl\u00e1sica en el fenotipo (marcha at\u00e1xica, deterioro motor ocular com\u00fan, disartria, trastornos extrapiramidales) con un paso aut\u00f3nomo o apoyado parcialmente conservada;&nbsp;CD4 + linfocitos de sangre cuentas \/ mm&nbsp;<span style=\"font-size: 12px; line-height: 0; position: relative; vertical-align: baseline; top: -0.5em;\">3<\/span>&nbsp;de \u2265500 para pacientes de 3-6 a\u00f1os o \u2265200 para los pacientes mayores de 6 a\u00f1os;&nbsp;de peso de m\u00e1s de 15 kg;&nbsp;y el diagn\u00f3stico molecular probado de AT basado en&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">ATM<\/em>&nbsp;mutaciones gen\u00e9ticas y \/ o deficiencia de prote\u00edna ATM.&nbsp;Los pacientes fueron excluidos del estudio sobre la base de una historia de deterioro grave del sistema inmunol\u00f3gico, enfermedades neopl\u00e1sicas actual o anterior, las condiciones cr\u00f3nicas representan una contraindicaci\u00f3n para el uso de esteroides, cualquiera de los trastornos sist\u00e9micos concomitantes graves que en la opini\u00f3n del investigador, colocar al paciente en riesgo excesivo o inaceptable de toxicidad, y cualquier uso de esteroides anterior dentro de los 30 d\u00edas antes de comenzar la administraci\u00f3n de dexametasona.&nbsp;El estudio fue aprobado por el Comit\u00e9 de \u00c9tica de los centros cl\u00ednicos involucrados y todos los pacientes dieron su consentimiento informado (junto con el consentimiento de sus padres o tutor legal, seg\u00fan sea necesario).<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">evaluaciones<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">El objetivo primario del estudio fue evaluar el efecto de EryDex en la mejora de los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos de AT pacientes durante un per\u00edodo de tratamiento de 6 meses;&nbsp;esto se evalu\u00f3 mediante la Clasificaci\u00f3n Cooperativa Ataxia Escala Internacional (ICARS) [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR12\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">12<\/a><\/span>&nbsp;&#8211;&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR14\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">14 de<\/a><\/span>&nbsp;].&nbsp;El ICARS es una escala semi-cuantitativa de 100 puntos que incluye 19 art\u00edculos agrupados en 4 sub-escalas multi-\u00edtem: postura y la marcha perturbaciones (puntuaci\u00f3n m\u00e1xima = 34), Funciones cin\u00e9ticos (puntuaci\u00f3n m\u00e1xima = 52), trastornos del habla (puntuaci\u00f3n m\u00e1xima = 8) y trastornos oculomotores (puntuaci\u00f3n m\u00e1xima = 6).&nbsp;La calificaci\u00f3n ICARS se llev\u00f3 a cabo de forma independiente por 2 neur\u00f3logos capacitados en cada centro (VL y DD en Roma, RM y MA en Brescia) al inicio del estudio (antes de la primera dosis) ya los 1, 3 y 6 meses.&nbsp;Cada evaluaci\u00f3n fue grabado en v\u00eddeo.&nbsp;Cintas de v\u00eddeo de cada centro de forma independiente de los pacientes fueron reevaluados y ciegamente por los neur\u00f3logos de la otra central.&nbsp;La puntuaci\u00f3n final utilizada para el an\u00e1lisis estad\u00edstico se mantuvo que inicialmente asignado por los neur\u00f3logos espec\u00edficos del centro, debido a la concordancia general entre los distintos examinadores.&nbsp;Capacidad de adaptaci\u00f3n fueron evaluados a trav\u00e9s de Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS), que fue completado por los padres de los pacientes y explora la fuerza y la debilidad del paciente en \u00e1reas espec\u00edficas de la conducta adaptativa [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR15\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">15<\/a><\/span>&nbsp;,&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR16\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">16<\/a><\/span>&nbsp;].<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">El perfil de seguridad de EryDex se evalu\u00f3 sobre la base de la ocurrencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs), incluyendo reacciones adversas dependientes de esteroides y AA graves (AAG);&nbsp;en los resultados de las pruebas est\u00e1ndar de laboratorio, examen f\u00edsico, signos vitales, ECGs;&nbsp;y en la necesidad de medicamentos y procedimientos concomitantes.&nbsp;Se evaluaron los siguientes par\u00e1metros de laboratorio adicionales: colesterol (total, HDL, LDL y), la hemoglobina glicosilada (HbA1c), cuentan los linfocitos CD4 +, \u03b1-fetoprote\u00edna e cortisol s\u00e9rico y urinario.<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">Dise\u00f1o del estudio<\/h3>\n<div class=\"Para\" style=\"margin-bottom: 24px;\">El estudio consisti\u00f3 en un per\u00edodo de selecci\u00f3n (duraci\u00f3n m\u00e1xima de 30 d\u00edas), durante el cual se retir\u00f3 cualquier posible tratamiento con corticosteroides antes, seguido de un per\u00edodo de tratamiento de 6 meses (Figura&nbsp;&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#Fig1\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">1<\/a><\/span>&nbsp;).&nbsp;Evaluaciones de detecci\u00f3n incluyen el historial m\u00e9dico y la demograf\u00eda, los ex\u00e1menes f\u00edsicos y neurol\u00f3gicos, signos vitales, ECG y pruebas de laboratorio est\u00e1ndar.&nbsp;Los pacientes que cumpl\u00edan todos los criterios de selecci\u00f3n fueron inscritos en el per\u00edodo de tratamiento y ten\u00eda el examen f\u00edsico, signos vitales y pruebas de laboratorio repetida, y todas las evaluaciones de eficacia realizado, al inicio del estudio (d\u00eda 0; Visita [V] 1) antes de recibir la primera de 6 mensuales (cada 30 \u00b1 10 d\u00edas) infusiones de EryDex.<\/p>\n<figure class=\"Figure\" style=\"margin: 24px 16px; padding: 16px; border: 1px solid #e7e7e7;\">\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 24px 0px; z-index: 1;\"><img decoding=\"async\" src=\"http:\/\/static-content.springer.com\/image\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_Fig1_HTML.jpg\" alt=\"http:\/\/static-content.springer.com\/image\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_Fig1_HTML.jpg\" style=\"border: 0px; height: auto; max-width: 100%; margin: 0px;\" \/><\/div><figcaption class=\"Caption\" style=\"font-size: 0.875rem; line-height: 1.5em; margin-top: 16px;\">\n<div class=\"CaptionContent\" style=\"font-size: 0.875rem; color: #666666;\"><span class=\"CaptionNumber\" style=\"padding-right: 8px; display: inline; margin-top: 0px;\">Figura 1<\/span><\/p>\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\"><span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Dise\u00f1o del estudio.<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/figcaption><\/figure>\n<\/div>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">El tratamiento experimental se prepar\u00f3 mediante la recopilaci\u00f3n de 50 ml de sangre perif\u00e9rica del paciente en una jeringa que contiene heparina.&nbsp;Los eritrocitos se cargan con DSP (2 viales de 250 mg \/ 10 ml DSP a\u00f1adidos) utilizando el Sistema EryDex (&nbsp;<span class=\"ExternalRef\"><a href=\"http:\/\/www.erydel.com\/\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">http:.. \/\/ Www erydel com<\/a><\/span>&nbsp;).&nbsp;La droga fue atrapado y las c\u00e9lulas volver a cerrarse con el uso de un dispositivo \u00abCargador Red Cell\u00bb [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR11\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">11<\/a><\/span>&nbsp;].&nbsp;Gl\u00f3bulos rojos DSP cargadas fueron luego re-infundidos en el paciente.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">En cada examen f\u00edsico visita mensual, se realizaron los signos vitales y pruebas de laboratorio de rutina.&nbsp;La evaluaci\u00f3n de la eficacia primaria (ICARS) se repiti\u00f3 en un mes (V2);&nbsp;en la visita de 3 meses (V4) se realizaron todas las evaluaciones de eficacia y las pruebas de laboratorio adicionales antes de la infusi\u00f3n del f\u00e1rmaco.&nbsp;Una evaluaci\u00f3n final (V7), que incluye todas las evaluaciones de eficacia y seguridad, se llev\u00f3 a cabo a los 6 meses despu\u00e9s de la infusi\u00f3n inicial (un mes despu\u00e9s de la \u00faltima dosis).&nbsp;La ocurrencia de cualquier evento adverso y el uso de medicaci\u00f3n concomitante se registraron desde el momento de la firma del formulario de consentimiento hasta el final del estudio.&nbsp;Se planific\u00f3 una evaluaci\u00f3n del perfil farmacocin\u00e9tico (PK) de EryDex, con muestras de sangre para an\u00e1lisis PK recogidos de tres pacientes seleccionados antes de la dosificaci\u00f3n (0 horas), y 15 y 30 d\u00edas despu\u00e9s de la dosis en el primer y cuarto infusiones.<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">An\u00e1lisis estad\u00edstico<\/h3>\n<section class=\"Section3 RenderAsSection3\">\n<h4 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">El punto final primario<\/h4>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">El an\u00e1lisis primario de ICARS se llev\u00f3 a cabo en la poblaci\u00f3n por intenci\u00f3n de tratar (ITT).&nbsp;Un an\u00e1lisis secundario de ICARS se llev\u00f3 a cabo en la poblaci\u00f3n por protocolo (PP).&nbsp;Todos los criterios de valoraci\u00f3n secundarios fueron analizados tanto en las poblaciones ITT y PP.&nbsp;El an\u00e1lisis de seguridad se llev\u00f3 a cabo en la Poblaci\u00f3n de Seguridad (SP).&nbsp;Los cambios en V2, V4 y V7 vs V1 se analizaron con un an\u00e1lisis de varianza de medidas repetidas (RMANOVA) con posibles covariables (entre los cuales fueron la edad y ICARS al inicio del estudio).&nbsp;Tambi\u00e9n se realizaron pruebas no param\u00e9tricas de Wilcoxon entre las visitas ya que el an\u00e1lisis general fue significativa, con el fin de ayudar a determinar la sincronizaci\u00f3n.&nbsp;A nivel \u03b1 de dos colas de&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,05<\/em>fue considerado estad\u00edsticamente significativo.<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section3 RenderAsSection3\">\n<h4 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">Los objetivos secundarios<\/h4>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\"><span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Vabs<\/span>&nbsp;Las puntuaciones se suman y para cada una de las cuatro escalas y cada uno de los once subescalas RMANOVA (o Friedman seg\u00fan sea apropiado) se realiz\u00f3.<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section3 RenderAsSection3\">\n<h4 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">variables de seguridad<\/h4>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">cambios cl\u00ednicamente significativos de las pruebas de laboratorio y los signos vitales se han resumido en turnos de mesas;las otras variables de seguridad se informaron descriptivamente.<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section3 RenderAsSection3\">\n<h4 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">par\u00e1metros de laboratorio especiales<\/h4>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Para cada uno de los par\u00e1metros de laboratorio especiales medidos a V1, se inform\u00f3 de manera descriptiva V4 y V7 valores absolutos y los cambios con respecto a la l\u00ednea de base.&nbsp;Un an\u00e1lisis RMANOVA con covariables se llev\u00f3 a cabo en los valores absolutos, seguido si es significativo por pares de&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">t<\/em>&nbsp;-pruebas entre las visitas.<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section3 RenderAsSection3\">\n<h4 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">Los an\u00e1lisis post hoc (poblaci\u00f3n PP)<\/h4>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Una amplia variaci\u00f3n interindividual en las concentraciones de dexametasona encapsulado en eritrocitos, as\u00ed como un cambio individual amplia en las puntuaciones finales ICARS se hicieron evidentes despu\u00e9s de la conclusi\u00f3n del estudio.&nbsp;Por lo tanto, se llev\u00f3 a cabo los an\u00e1lisis complementarios posteriores destinadas a explorar la relaci\u00f3n entre el grado de mejor\u00eda cl\u00ednica y la eficiencia de carga de dexametasona en los eritrocitos.&nbsp;A cada paciente se agrupan en funci\u00f3n de: i) un valor de corte arbitrario de -10 puntos disminuci\u00f3n en las puntuaciones totales en ICARS V7 con respecto al valor basal (\u2265 -10&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">respondedores<\/em>&nbsp;; \u2264 -9&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">no<\/em>&nbsp;&#8211;&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">respondedores<\/em>&nbsp;);&nbsp;y ii) un punto de corte arbitrario de 5 mg \/ bolsa, como una medida de la carga efectiva de eritrocitos (\u2265 5 cargadoras; \u2264 4,9-cargadores pobres).&nbsp;Se utiliz\u00f3 la prueba exacta de Fisher para detectar diferencias significativas entre los subgrupos.&nbsp;A nivel \u03b1 de dos colas de&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,05<\/em>&nbsp;fue considerado estad\u00edsticamente significativo.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Finalmente se consideraron los subtotales ICARS m\u00e1ximamente sensibles.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Al final de la prueba 4 sujetos (casos 02.05, 02.02, 02.08, 02.01 y en el archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM1\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">1<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S1, con una media de edad de 12,5 a\u00f1os, rango 11 a 16,6) requerida y fueron autorizados a continuar el tratamiento Erydex.&nbsp;Hasta el momento han sido tratados por un per\u00edodo complementario de 19 meses.&nbsp;Las variaciones de ICARS resultado anotado en estos pacientes durante este estudio de extensi\u00f3n fueron comparados con los detectados en 4 AT pacientes emparejados por los ICARS puntuaci\u00f3n al comienzo de este estudio ampliado (casos 01.02, 01.07, 01.10, y 01.11 en el archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM1\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">1<\/a><\/span>&nbsp;: Cuadro S1, con una media de edad de 14,4 a\u00f1os, rango 10-21), que hab\u00edan interrumpido el tratamiento como estaba previsto inicialmente por el dise\u00f1o del estudio.<\/p>\n<\/section>\n<\/section>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"Section1 RenderAsSection1\" style=\"border-top-width: 1px; border-top-style: solid; border-top-color: #d4d4d4; padding-top: 36px; margin-top: 36px; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">resultados<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">Disposici\u00f3n<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Un total de 26 pacientes fueron seleccionados AT y 22 fueron incluidos en el ensayo.&nbsp;Cuatro pacientes ten\u00edan AT cantidades de prote\u00edna ATM residuales (10% a 50% de lo normal).&nbsp;Los ensayos de quinasa (presencia \/ ausencia de la autofosforilaci\u00f3n de ATM en Serine1984 y la fosforilaci\u00f3n de p53 en Serine15) demostraron ausencia de actividad de la quinasa en estos temas.&nbsp;Thescreening fracasos se debieron a enfermedades concomitantes (un paciente) y los linfocitos CD4 + por debajo del protocolo de corte (tres pacientes).&nbsp;De los 22 pacientes incluidos (archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM1\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">1<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S1, poblaci\u00f3n ITT), 16 recibieron infusiones de las seis previstas de EryDex;&nbsp;2 pacientes recibieron infusiones cinco que completaron el estudio (poblaci\u00f3n por protocolo) (archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM2\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">2<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S2);&nbsp;4 pacientes abandonaron antes de tiempo: uno para la revocaci\u00f3n del consentimiento, una por una violaci\u00f3n del protocolo (linfocitos CD4 + por debajo de corte al inicio del estudio), y 2 para disminuci\u00f3n de linfocitos CD4 + (archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM3\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">3<\/a><\/span>&nbsp;: Figura S1).&nbsp;Dos pacientes estaban en los esteroides inhalados en la selecci\u00f3n, y estos medicamentos se interrumpieron un mes antes de comenzar el tratamiento.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\"><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Las caracter\u00edsticas demogr\u00e1ficas y de la enfermedad de la poblaci\u00f3n ITT en V1<\/em>&nbsp;(archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM1\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">1<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S1).<\/p>\n<div class=\"Para\" style=\"margin-bottom: 24px;\">La edad media de los pacientes fue de 11,2 AT (\u00b1 3,5) a\u00f1os, con la mitad (11 de 22) de los pacientes eran varones.&nbsp;Todos los pacientes eran de raza blanca con un peso medio de 29,1 (\u00b1 9,5) kg y el IMC de 15,6 (\u00b1 2,6).&nbsp;La edad media de diagn\u00f3stico de AT fue 60,0 (\u00b1 35,2) meses, con una edad media de aparici\u00f3n de la enfermedad en 25,9 (\u00b1 17,5) meses.&nbsp;La media de la l\u00ednea de base para las puntuaciones totales ICARS y VABS fueron 50,6 (\u00b1 12,8) y 5,5 (\u00b1 2,0), respectivamente (Tabla&nbsp;&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#Tab1\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">1<\/a><\/span>&nbsp;y Tabla&nbsp;&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#Tab2\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">2<\/a><\/span>&nbsp;).&nbsp;La media de las puntuaciones de referencia en las subescalas de ICARS fueron los siguientes: la postura \/ Trastorno de la marcha de 20,9 (\u00b1 7,1);&nbsp;funciones cin\u00e9ticas 23,1 (\u00b1 6,2);&nbsp;trastornos del habla 3,5 (\u00b1 1,4);&nbsp;y trastornos oculomotores 3,2 (\u00b1 1,0).<\/p>\n<figure class=\"FigureTable\" style=\"margin: 24px 0px;\"><figcaption class=\"Caption\" style=\"font-size: 0.875rem; line-height: 1.5em; margin-bottom: 16px;\">\n<div class=\"CaptionContent\" style=\"font-size: 0.875rem; color: #666666;\"><span class=\"CaptionNumber\" style=\"padding-right: 8px; display: inline; margin-top: 0px;\">tabla 1<\/span><\/p>\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\"><span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">ICARS media de la puntuaci\u00f3n total y cambios del valor inicial (V1) por la visita (poblaci\u00f3n ITT)<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/figcaption><div class=\"Table\" style=\"padding-bottom: 1em;\">\n<table border=\"1\" style=\"border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; width: 918px; border: none; margin: 0px; background-image: initial; background-attachment: initial; background-position: initial; background-repeat: initial;\">\n<colgroup>\n<col style=\"text-align: left;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/><\/colgroup>\n<thead>\n<tr class=\"header\">\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: left; background-color: #ececec;\">&nbsp;<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">ICARS puntuaci\u00f3n total<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">CI 95% para la media<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Mean\u0394 (SD)<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">CI 95% para mean\u0394<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Mediana<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">M\u00ednimo m\u00e1ximo<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">valor de p *<\/p>\n<\/th>\n<\/tr>\n<\/thead>\n<tbody>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V1<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">50,6 (12,8)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(45,2 \/ 56)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&nbsp;<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">52.5<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">8-72<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V2<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">48,4 (11,4)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(43,6 \/ 53,2)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-2.2 (5.6)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(-4,6 \/ 0,2)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">48.5<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">14-68<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">0,107<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V4<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">47,4 (11,5)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(44 \/ 51,8)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-3.4 (7.3)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(-6,7 \/ 0,1)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">49.0<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">14-62<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">0,054<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V7<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">46,6 (12,3)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(41,4 \/ 51,8)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-4,0 (7,5)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(-7.1 \/ -0.9)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">48.0<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">14-62<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\"><em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,024<\/em><\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<\/div>\n<div class=\"TableFooter\" style=\"font-size: 0.875rem; margin: 8px 0px; color: #666666;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 8px 0px; padding: 0px;\">* Comparaci\u00f3n vs. basal (V1) mediante la prueba no param\u00e9trica de Wilcoxon.<\/p>\n<\/div>\n<\/figure>\n<figure class=\"FigureTable\" style=\"margin: 24px 0px;\"><figcaption class=\"Caption\" style=\"font-size: 0.875rem; line-height: 1.5em; margin-bottom: 16px;\">\n<div class=\"CaptionContent\" style=\"font-size: 0.875rem; color: #666666;\"><span class=\"CaptionNumber\" style=\"padding-right: 8px; display: inline; margin-top: 0px;\">Tabla 2<\/span><\/p>\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\"><span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">La media de VABS Puntuaci\u00f3n Total por Visita (poblaci\u00f3n ITT)<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/figcaption><div class=\"Table\" style=\"padding-bottom: 1em;\">\n<table border=\"1\" style=\"border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; width: 918px; border: none; margin: 0px; background-image: initial; background-attachment: initial; background-position: initial; background-repeat: initial;\">\n<colgroup>\n<col style=\"text-align: left;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/><\/colgroup>\n<thead>\n<tr class=\"header\">\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: left; background-color: #ececec;\">&nbsp;<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">La media (SD)<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">CI 95% para la media<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Mean\u0394 (SD)<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">CI 95% para mean\u0394<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Mediana<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">M\u00ednimo m\u00e1ximo<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">valor de p *<\/p>\n<\/th>\n<\/tr>\n<\/thead>\n<tbody>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V1<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">5,5 (2,0)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(4.7 \/ 6.3)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&nbsp;<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">5.1<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">2,1-11,0<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V4<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">6,5 (2,1)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(6 \/ 7.8)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">1,0 (0,9)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(0,7 \/ 1,5)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">6.2<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">03.06 a 10.09<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&lt;&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,0001<\/em><\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V7<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">6,9 (2,3)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(6\/8)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">1,3 (1,2)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(0,8 \/ 1,8)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">6.9<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">02.05 a 11.01<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&lt;&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,0001<\/em><\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<\/div>\n<div class=\"TableFooter\" style=\"font-size: 0.875rem; margin: 8px 0px; color: #666666;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 8px 0px; padding: 0px;\">* Comparaci\u00f3n vs. basal (V1) mediante la prueba no param\u00e9trica de Wilcoxon.<\/p>\n<\/div>\n<\/figure>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">Los resultados de eficacia<\/h3>\n<div class=\"Para\" style=\"margin-bottom: 24px;\">Resultados para la medida de eficacia primaria (cambio en la puntuaci\u00f3n total de ICARS) para la poblaci\u00f3n ITT (n = 22) indicaron una mejor\u00eda estad\u00edsticamente significativa en general (, RMANOVA p = 0,02) desde el inicio del tratamiento con EryDex.&nbsp;La disminuci\u00f3n average4 puntos en la puntuaci\u00f3n total de ICARS observ\u00f3 a los 6 meses (V7), en comparaci\u00f3n con el valor basal, fue estad\u00edsticamente significativa (p = 0,024, prueba no param\u00e9trica de Wilcoxon) (Tabla&nbsp;&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#Tab1\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">1<\/a><\/span>&nbsp;).&nbsp;Un an\u00e1lisis realizado en la poblaci\u00f3n por protocolo (n = 18) mostr\u00f3 resultados similares, con mejor\u00edas estad\u00edsticamente significativas a los 3 y 6 meses (p = 0,032 yp = 0,010, respectivamente) (Tabla&nbsp;&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#Tab3\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">3<\/a><\/span>&nbsp;).&nbsp;Una vez que limita el an\u00e1lisis a los 4 pacientes con bajos ICARS basales puntuaci\u00f3n de (42 \u00b1 1) (archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM2\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">2<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S2), la mejor\u00eda media que experimentaron fue -12.75points (v\u00e9ase la grabaci\u00f3n de v\u00eddeo incluye como archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM4\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">4<\/a><\/span>&nbsp;).&nbsp;En el an\u00e1lisis de los ICARS individuales sub-escalas, la mayor mejora global se observ\u00f3 en las \u00abFunciones Kinetic\u00bb sub-escala (&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">p<\/em>&nbsp;\u2009=\u2009&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,0017<\/em>&nbsp;, RMANOVA), con una disminuci\u00f3n estad\u00edsticamente significativa en la puntuaci\u00f3n a las 3 (V4) y 6 ( V7) meses (p = 0,027 yp = 0,003, respectivamente; ITT) (Tabla&nbsp;&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#Tab4\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">4<\/a><\/span>&nbsp;).<\/p>\n<figure class=\"FigureTable\" style=\"margin: 24px 0px;\"><figcaption class=\"Caption\" style=\"font-size: 0.875rem; line-height: 1.5em; margin-bottom: 16px;\">\n<div class=\"CaptionContent\" style=\"font-size: 0.875rem; color: #666666;\"><span class=\"CaptionNumber\" style=\"padding-right: 8px; display: inline; margin-top: 0px;\">Tabla 3<\/span><\/p>\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\"><span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">ICARS puntuaci\u00f3n total media por visita (PP Poblaci\u00f3n)<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/figcaption><div class=\"Table\" style=\"padding-bottom: 1em;\">\n<table border=\"1\" style=\"border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; width: 918px; border: none; margin: 0px; background-image: initial; background-attachment: initial; background-position: initial; background-repeat: initial;\">\n<colgroup>\n<col style=\"text-align: left;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/><\/colgroup>\n<thead>\n<tr class=\"header\">\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: left; background-color: #ececec;\">&nbsp;<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">La media (SD)<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Mean\u0394 (SD)<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Mediana<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">M\u00ednimo m\u00e1ximo<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">valor de p *<\/p>\n<\/th>\n<\/tr>\n<\/thead>\n<tbody>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V1<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">51,8 (7,7)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">52.5<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">37-68<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V2<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">49,4 (8,5)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-2.4 (4.9)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">48.5<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">36-68<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">0,059<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V4<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">47,9 (9,0)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-3.9 (7.1)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">49.0<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">30-61<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\"><em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,032<\/em><\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V7<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">46,7 (10,1)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-5,2 (7,0)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">46.0<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">26-61<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\"><em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,010<\/em><\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<\/div>\n<div class=\"TableFooter\" style=\"font-size: 0.875rem; margin: 8px 0px; color: #666666;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 8px 0px; padding: 0px;\">* Comparaci\u00f3n vs. basal (V1) mediante la prueba no param\u00e9trica de Wilcoxon.<\/p>\n<\/div>\n<\/figure>\n<figure class=\"FigureTable\" style=\"margin: 24px 0px;\"><figcaption class=\"Caption\" style=\"font-size: 0.875rem; line-height: 1.5em; margin-bottom: 16px;\">\n<div class=\"CaptionContent\" style=\"font-size: 0.875rem; color: #666666;\"><span class=\"CaptionNumber\" style=\"padding-right: 8px; display: inline; margin-top: 0px;\">Tabla 4<\/span><\/p>\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\"><span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">La media de ICARS cin\u00e9tico Funciones Subescala Puntuaci\u00f3n de Visita (poblaci\u00f3n ITT)<\/span><\/p>\n<\/div>\n<\/figcaption><div class=\"Table\" style=\"padding-bottom: 1em;\">\n<table border=\"1\" style=\"border-collapse: collapse; border-spacing: 0px; width: 918px; border: none; margin: 0px; background-image: initial; background-attachment: initial; background-position: initial; background-repeat: initial;\">\n<colgroup>\n<col style=\"text-align: left;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/>\n<col style=\"text-align: center;\" \/><\/colgroup>\n<thead>\n<tr class=\"header\">\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: left; background-color: #ececec;\">&nbsp;<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">La media (SD)<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">CI 95% para la media<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Mean\u0394 (SD)<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">CI 95% para mean\u0394<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Mediana<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">M\u00ednimo m\u00e1ximo<\/p>\n<\/th>\n<th style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; vertical-align: middle; color: #333333; text-align: center; background-color: #ececec;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">valor de p *<\/p>\n<\/th>\n<\/tr>\n<\/thead>\n<tbody>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V1<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">23,1 (6,2)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(20,5 \/ 25,7)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&nbsp;<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">23.5<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">2-36<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V2<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">22,0 (5,0)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(19,9 \/ 24,1)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-1.1 (3.3)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(-2,5 \/ 0,3)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">22.0<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">6-32<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">&#8211;<\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V4<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">20,6 (5,2)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(19 \/ 22,6)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-2.5 (4.7)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(-4.6 \/ -0.6)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">21.0<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">6-28<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\"><em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,027<\/em><\/td>\n<\/tr>\n<tr class=\"noclass\">\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: left;\">V7<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">20,2 (5,1)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(18,1 \/ 22,3)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">-2.9 (3.8)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">(-4,5 \/ -1,3)<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">20.5<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\">6-28<\/td>\n<td style=\"padding: 4px 8px; font-size: 0.875rem; border: 1px solid #d4d4d4; color: #666666; text-align: center;\"><em class=\"EmphasisTypeItalic\">0,003<\/em><\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<\/div>\n<div class=\"TableFooter\" style=\"font-size: 0.875rem; margin: 8px 0px; color: #666666;\">\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 8px 0px; padding: 0px;\">* Comparaci\u00f3n vs. basal (V1) mediante la prueba no param\u00e9trica de Wilcoxon.<\/p>\n<\/div>\n<\/figure>\n<\/div>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Se observaron mejoras significativas en el comportamiento de adaptaci\u00f3n, seg\u00fan la evaluaci\u00f3n de la puntuaci\u00f3n VABS total (p &lt;0,0001, ITT, RMANOVA), con un aumento estad\u00edsticamente significativo a los 3 y 6 meses (p &lt;0,0001), en comparaci\u00f3n con el valor basal (Tabla&nbsp;&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#Tab2\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">2<\/a><\/span>&nbsp;).&nbsp;Entre las subescalas VABS, todos menos \u00abtiempo libre\u00bb y \u00abReglas Sociales\u00bb mostraron mejor\u00edas estad\u00edsticamente significativas.<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">perfil farmacocin\u00e9tico<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Debido a la peque\u00f1a cantidad de sangre disponible, las muestras se agruparon y se encontr\u00f3 dexametasona a ser indetectable en la pre-infusi\u00f3n y en el rango de 8-11 nM en el tiempo de 15 y 9-10 nM en el tiempo de 30 d\u00edas despu\u00e9s de la infusi\u00f3n.<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">an\u00e1lisis complementarios<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">An\u00e1lisis de los datos revel\u00f3 que: a) una amplia variabilidad interindividual en las variaciones de las puntuaciones basales de ICARS al 7 de evaluaci\u00f3n (rango -16 +9);&nbsp;b) una variabilidad sustancial en la espec\u00edfica del paciente DSP-eritrocitos de carga [la dosis media (DE) de DSP medido en todas las bolsas de infusi\u00f3n para cada paciente vari\u00f3 de 0,7 (0,1) a 18,6 (1,9) mg] (archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM2\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">2<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S2);&nbsp;c) una mayor proporci\u00f3n de cargadoras entre las mujeres en lugar de hombres (80% vs 27%).&nbsp;El an\u00e1lisis estad\u00edstico confirm\u00f3 que la eficiencia de la carga de eritrocitos se relaciona con una mayor mejor\u00eda (prueba exacta de Fisher p = 0,0090) y en consecuencia, una mayor proporci\u00f3n de respondedores entre las mujeres (73%), en comparaci\u00f3n con los hombres (18%) (prueba exacta de Fisher p = 0,0015).&nbsp;Las cargadoras tuvieron una disminuci\u00f3n del porcentaje medio (mejora respecto al valor basal) de -14.4% de la puntuaci\u00f3n total ICARS, comparado con -4,7% para los \u00abno-cargadores\u00bb.&nbsp;Mayor mejor\u00eda en la \u00abcargadoras\u00bb frente a los \u00abno-cargadores\u00bb tambi\u00e9n se observ\u00f3 para las funciones ICARS Kinetic sub-escala, a pesar de que la diferencia no alcanz\u00f3 significaci\u00f3n estad\u00edstica (prueba exacta de Fisher p = 0,13).<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Una variabilidad interindividual residual en la respuesta al tratamiento no puede atribuirse a ninguna de las variables consideradas como 4 de cada 10 de los cargadores no mostraron una mejora relevante en tratamiento, mientras que disminuyeron ICARS calificar de -11 puntos en 1 de cada 10 pobres-cargadores .<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Por \u00faltimo, una media de 4,25 puntos de superaci\u00f3n (rango 1 a -7) de ICARS puntuaci\u00f3n fue detectado despu\u00e9s de la extensi\u00f3n de 19 meses de tratamiento Erydex en sujetos sometidos a estudio prolongado, mientras que un punto empeoramiento (gama media 7 +1 a +14 ) se encontr\u00f3 en ICARS controles emparejados (archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM5\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">5<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S3 y archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM6\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">6<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S4).<\/p>\n<\/section>\n<section class=\"Section2 RenderAsSection2\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 4px; margin-top: 0px;\">Los resultados de seguridad<\/h3>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">La poblaci\u00f3n de seguridad incluye los 22 pacientes.&nbsp;En general, 15 (68,2%) de los pacientes experimentaron un total de 29 TEAEs, la mayor\u00eda de las cuales fueron calificadas como leves (60% de los pacientes) y no relacionados con la medicaci\u00f3n del estudio (&gt; 90% de los pacientes).&nbsp;Los TEAEs m\u00e1s comunes, que ocurren en el 10% de los pacientes, fueron tos, fiebre, s\u00edndrome gripal y otitis, cada uno se presenta en 3 (14%) pacientes.&nbsp;Dos TEAEs (neumon\u00eda y bronconeumon\u00eda) que ocurren en un paciente fueron calificados como graves.&nbsp;Dos eventos adversos graves se registraron en posibles a 7 a\u00f1os de edad (bronconeumon\u00eda) y en un var\u00f3n de 11 a\u00f1os (bronquiectasias con sangrado), ambos de los cuales requirieron hospitalizaci\u00f3n.&nbsp;Estos eventos, que son comunes en los pacientes con AT y se hab\u00edan producido en la muestra en su conjunto con una frecuencia similar a la del per\u00edodo pre-tratamiento.&nbsp;no se consider\u00f3 que estar relacionado con la medicaci\u00f3n del estudio.&nbsp;Las medicaciones concomitantes m\u00e1s utilizados fueron los antibacterianos y analg\u00e9sicos.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">S\u00f3lo un paciente experiment\u00f3 un AE considera relacionado con la medicaci\u00f3n del estudio, un incremento leve en los niveles de colesterol (a partir de 5,17 mmol \/ L al inicio a 5,66 mmol \/ L en la visita final).&nbsp;Dos pacientes tuvieron una disminuci\u00f3n%&gt; 20 en los linfocitos CD4 + durante el per\u00edodo de estudio, lo que dio lugar a la interrupci\u00f3n prematura.&nbsp;Estos no se informaron como eventos adversos por el investigador, pero se consideraron EA seg\u00fan definici\u00f3n de protocolo y clasificado como&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">leve<\/em>&nbsp;con&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">insospechada<\/em>&nbsp;relaci\u00f3n con la medicaci\u00f3n del estudio.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">No hubo cambios cl\u00ednicamente significativos en los valores medios de los par\u00e1metros de laboratorio de rutina con el tratamiento EryDex, a excepci\u00f3n de hierro s\u00e9rico, que mostr\u00f3 una disminuci\u00f3n media de alrededor de 20% en la evaluaci\u00f3n final frente a la l\u00ednea de base, con 8 pacientes que tienen los nuevos eventos de bajos valores anormales en la final visita (reportada como TEAE) (archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM7\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">7<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S5).&nbsp;Para los par\u00e1metros de laboratorio especiales, no se observaron cambios cl\u00ednicamente significativos, a excepci\u00f3n de cortisol urinario, el cual mostr\u00f3 una disminuci\u00f3n de aproximadamente el 26,3% desde el inicio hasta la visita final (p = 0,016).&nbsp;Aunque esto podr\u00eda indicar un efecto de EryDex en el eje hipot\u00e1lamo-pituitaria-adrenal, una comparaci\u00f3n de la sangre y los niveles de cortisol urinario frente a dosis no indica ninguna relaci\u00f3n.&nbsp;No se observaron cambios cl\u00ednicamente significativos con el tratamiento EryDex de los signos vitales, electrocardiogramas, o hallazgos del examen f\u00edsico.&nbsp;No se detectaron cambios significativos en la presi\u00f3n arterial en cualquier paciente durante todo el ensayo (archivo adicional&nbsp;<span class=\"InternalRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#MOESM8\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">8<\/a><\/span>&nbsp;: Tabla S6).<\/p>\n<\/section>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"Section1 RenderAsSection1\" style=\"border-top-width: 1px; border-top-style: solid; border-top-color: #d4d4d4; padding-top: 36px; margin-top: 36px; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">Discusi\u00f3n<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">En este estudio abierto realizado en pacientes con AT m\u00e1s de 3 a\u00f1os de edad el tratamiento EryDex durante 6 meses dio lugar a una mejora significativa en ICARS, la medida principal de eficacia que eval\u00faa los s\u00edntomas principales de la enfermedad.&nbsp;beneficios significativos del tratamiento EryDex fueron m\u00e1s relevantes en las funciones Kinetic sub-escala de los ICARS y en las medidas que eval\u00faan el comportamiento de adaptaci\u00f3n de los pacientes (VABS).<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Un problema de la limitaci\u00f3n en todos los ensayos se centran en AT es la falta de un escalas de calificaci\u00f3n dedicados para evaluar el complejo de deterioro neurol\u00f3gico en esta enfermedad y la variable de contribuci\u00f3n de los diferentes trastornos del movimiento a la morbilidad de los pacientes.&nbsp;Esperando una&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">ad hoc<\/em>&nbsp;escala para AT, que est\u00e1 siendo validada actualmente [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR17\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">17<\/a><\/span>&nbsp;], ICARS sigue siendo la escala m\u00e1s utilizada para los ni\u00f1os con ataxia.&nbsp;Se caracteriza por una buena fiabilidad entre evaluadores y est\u00e1 dise\u00f1ado para los s\u00edntomas at\u00e1xicos independientemente de la etiolog\u00eda [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR12\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">12<\/a><\/span>&nbsp;].Centr\u00e1ndose en AT, las principales limitaciones de la escala son: la falta de una subescala de puntuaci\u00f3n para los movimientos de discinesia (tales como la corea, diston\u00eda, atetosis, mioclon\u00eda), que son prevalentes en un bajo porcentaje de sujetos en [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR18\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">18<\/a><\/span>&nbsp;] y la no personalizada sub elementos que se ocupan de los trastornos de alteraci\u00f3n del movimiento de los ojos y del habla.&nbsp;VABS fue utilizado en nuestro estudio para proporcionar informaci\u00f3n adicional sobre el funcionamiento global en t\u00e9rminos de habilidades de la vida diaria.&nbsp;En pacientes con deterioro neurol\u00f3gico m\u00e1s grave, la puntuaci\u00f3n VABS parec\u00eda reflejar mejor que ICARS puntuaci\u00f3n de la mejor\u00eda cl\u00ednica detectada por la observaci\u00f3n cl\u00ednica.Pocos estudios abordan la cuesti\u00f3n de las estrategias terap\u00e9uticas en pacientes con AT.&nbsp;Nissenkorn et al.&nbsp;[&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR19\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">19<\/a><\/span>&nbsp;] demostraron que el sulfato de amantadina mejora la ataxia en pacientes con deterioro leve con un (ICARS 38.94 \u00b1 10.13).<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Recientemente, Zannolli et al.&nbsp;[&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR10\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">10<\/a><\/span>&nbsp;] realiz\u00f3 un corto plazo multic\u00e9ntrico aleatorizado, doble ciego (30 d\u00edas) de prueba con betametasona&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">versus<\/em>&nbsp;placebo en pacientes con deterioro neurol\u00f3gico con una moderada (ICARS iniciales mediana de la puntuaci\u00f3n total de 44).&nbsp;A pesar de que los pacientes menores de betametasona experimentaron una reducci\u00f3n significativa de ICARS bal\u00f3n tambi\u00e9n experimentaron eventos adversos importantes (aumento de BMI, el colesterol y el colesterol HDL y disminuci\u00f3n de f\u00f3sforo en la sangre).&nbsp;Por el contrario, en este estudio de tratamiento EryDex fue bien tolerado durante una prueba de seis meses y no se observaron variaciones en los signos vitales y la bioqu\u00edmica.&nbsp;Los TEAEs m\u00e1s comunes fueron moderados y considerado &#8216;no relacionados&#8217; con la medicaci\u00f3n del estudio, siendo generalmente las condiciones relacionadas con la enfermedad.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Nuestros resultados son impresionantes toma en consideraci\u00f3n que la mayor\u00eda de los pacientes ten\u00edan una forma avanzada de la enfermedad (puntuaci\u00f3n al inicio del estudio: 50,7 \u00b1 12,8, 42 Intervalo a 68).&nbsp;Cuando se consideraron los pacientes con afectaci\u00f3n neurol\u00f3gica m\u00e1s suave, la mejora fue m\u00e1s notable, lo que sugiere la eficacia del tratamiento en funci\u00f3n de la etapa de la enfermedad.&nbsp;Por otra parte, la mejora cl\u00ednica en las puntuaciones ICARS fue a\u00fan m\u00e1s relevante en pacientes con la carga de dexametasona m\u00e1s eficiente en los eritrocitos.&nbsp;Que se refiere a este punto, una mayor proporci\u00f3n de mujeres, en comparaci\u00f3n con los hombres, ten\u00eda dosis medias de DSP de 5 mg o m\u00e1s.&nbsp;Valor (y DE) de contenido DSP significar en los eritrocitos procesados \u200b\u200bfue 10,39 \u00b1 6,28 en el sexo femenino, y 4,79 \u00b1 4,68 mg \/ bolsa en pacientes del sexo masculino (n = 10 y 11, respectivamente) y t-test mostr\u00f3 significaci\u00f3n estad\u00edstica de la diferencia entre el dos grupos (P &lt;0,03).&nbsp;Dado que una dosis m\u00e1s alta fue mostrado correlaci\u00f3n con una mayor respuesta en ICARS, la proporci\u00f3n de pacientes de sexo femenino que tengan una respuesta cl\u00ednicamente significativa (es decir,&gt; 10 ICARS punto mejora con respecto a los ICARS puntuaci\u00f3n total en la visita final) fue mayor que en los hombres.&nbsp;Un hallazgo que requiere mayor an\u00e1lisis es el bajo nivel de encapsulaci\u00f3n DSP-eritrocitos (casi la mitad de los pacientes ten\u00edan significa dosis bolsa de infusi\u00f3n de menos de 5 mg de DSP) y alto nivel de variabilidad en este ensayo, en comparaci\u00f3n con estudios anteriores que utilizan EryDex como dispositivo de tratamiento [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR20\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">20<\/a><\/span>&nbsp;&#8211;&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR25\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">25<\/a><\/span>&nbsp;].&nbsp;Esto puede ser debido a un cambio bioqu\u00edmico intr\u00ednseca en la membrana celular del eritrocito en pacientes, como se inform\u00f3 anteriormente [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR26\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">26<\/a><\/span>&nbsp;,&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR27\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">27<\/a><\/span>&nbsp;].&nbsp;Estos cambios en las propiedades f\u00edsico-qu\u00edmicas podr\u00edan influir en la encapsulaci\u00f3n de DSP en los eritrocitos &#8216;en los pacientes y la consiguiente liberaci\u00f3n del f\u00e1rmaco activo en la circulaci\u00f3n.&nbsp;Se est\u00e1n realizando nuevas mejoras en el procedimiento de eritrocitos de carga con DSP para asegurar una mayor atrapamiento y baja variabilidad intra e interindividual.&nbsp;No se encontraron efectos de la edad sobre la respuesta al tratamiento EryDex.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Este estudio proporciona soporte para el uso de intra-eritrocitos DSP (EryDex) en el tratamiento de pacientes que sufren de AT, una enfermedad incurable hasta ahora.&nbsp;Al proporcionar continuamente los niveles de dosis bajas de dexametasona, EryDex debe evitar los efectos secundarios del uso de esteroides a largo plazo, un gran resultado en una poblaci\u00f3n de pacientes que necesitan un tratamiento cr\u00f3nico.&nbsp;La viabilidad de un gran ensayo doble ciego, controlado con placebo, debe evaluarse cuidadosamente con el fin de confirmar estos hallazgos preliminares y para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo.&nbsp;En cuanto a los estudios futuros, necesitamos explorar la eficacia del tratamiento en la prevenci\u00f3n o el aplazamiento de los principales hitos en la historia natural de la AT, por lo que cambiar el curso de la enfermedad como ya se ha informado de otros trastornos [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR28\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">28<\/a><\/span>&nbsp;].&nbsp;Desde este punto de vista, como la observaci\u00f3n preliminar, el estudio ampliado realiz\u00f3 en 4 sujetos sugiere que el tratamiento Erydex en realidad podr\u00eda retrasar la progresi\u00f3n natural de la enfermedad.<\/p>\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Vale la pena se\u00f1alar que&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">in vitro<\/em>&nbsp;de dexametasona ha demostrado inducir un empalme no can\u00f3nica que conduce a la traducci\u00f3n de una variante corta ATM retenci\u00f3n de actividad de la quinasa.&nbsp;Por lo tanto, ATM puede ser restaurada por un nuevo mecanismo molecular que supera mosto de las mutaciones hasta ahora se describe en el&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">ATM<\/em>&nbsp;gen [&nbsp;<span class=\"CitationRef\"><a href=\"http:\/\/ojrd.biomedcentral.com\/articles\/10.1186\/1750-1172-9-5#CR29\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">29<\/a><\/span>&nbsp;].&nbsp;Una vez confirmado en otros estudios de esta observaci\u00f3n proporcionar\u00e1 las bases moleculares de la acci\u00f3n de dexametasona en pacientes con AT.&nbsp;Otro mecanismo (s) de dexametasona que podr\u00edan contribuir a la explicaci\u00f3n de la mejor\u00eda cl\u00ednica observada (es decir, dexametasona efectos anti-inflamatorios) debe ser considerado y est\u00e1n bajo investigaci\u00f3n.<\/p>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"Section1 RenderAsSection1\" style=\"border-top-width: 1px; border-top-style: solid; border-top-color: #d4d4d4; padding-top: 36px; margin-top: 36px; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">conclusiones<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">DSP entregado por eritrocito es una estrategia de tratamiento prometedor para la administraci\u00f3n de esteroides a largo plazo en pacientes con, lo que confirma la eficacia de los esteroides en la mejora de los d\u00e9ficits neurol\u00f3gicos asociados con la enfermedad, mientras que minimiza los efectos secundarios resultantes de la administraci\u00f3n oral de estos f\u00e1rmacos.&nbsp;La potencial eficacia de este tratamiento en la modificaci\u00f3n del curso natural de AT merece estudios adicionales.<\/p>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"AbbreviationGroup\" style=\"margin-bottom: 16px; margin-top: 36px; padding-top: 36px; border-top-width: 1px; border-top-style: solid; border-top-color: #d4d4d4; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 24px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">abreviaturas<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<div class=\"DefinitionList\">\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">A:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">La ataxia teleangiectasia<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">CAJERO AUTOM\u00c1TICO:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">La ataxia telangiectasia mutada<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">IMC:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">\u00cdndice de masa corporal<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">EryDex:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">fosfato s\u00f3dico de dexametasona encapsulado en eritrocitos aut\u00f3logos<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">ICARS:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Escala Internacional Cooperativa Ataxia<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">ITT:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Intenci\u00f3n de tratar<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">PK:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">farmacocin\u00e9tico<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">P\u00c1GINAS:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">poblaci\u00f3n por protocolo<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">SAE:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">efecto adverso grave<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">DSP:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">fosfato s\u00f3dico de dexametasona<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">RMANOVA:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Medidas repetidas an\u00e1lisis de la varianza<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">TEAE:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">eventos adversos emergentes del tratamiento<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<dl class=\"DefinitionListEntry\" style=\"margin: 0px 10px 0px 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<dt class=\"Term\" style=\"font-style: italic; font-weight: 600; display: inline-block; margin: 0px;\"><dfn style=\"font-style: normal;\">VABS:&nbsp;<\/dfn><\/dt>\n<dd class=\"Description\" style=\"margin: 0px; padding: 0px; display: inline-block;\">\n<p class=\"Para\" style=\"margin: 0px; padding: 0px;\">Vineland Escala de Comportamiento Adaptativo.<\/p>\n<\/dd>\n<\/dl>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"Section1 RenderAsSection1\" style=\"border-top-width: 1px; border-top-style: solid; border-top-color: #d4d4d4; padding-top: 36px; margin-top: 36px; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">declaraciones<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<div class=\"Acknowledgments\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px;\">Expresiones de gratitud<\/h3>\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Los autores desean agradecer a los Dres.&nbsp;L. Buccone, C. Pignata, F. Specchia, y A. Trizzino por referir a los pacientes;&nbsp;Las asociaciones de la (Amici di Valentina, Noi por Lorenzo, AISA, AIP), que ayud\u00f3 a las familias en sus viajes y estancias en Roma o Brescia;&nbsp;todo el personal de los hospitales (m\u00e9dicos, enfermeras, fisioterapeutas, t\u00e9cnicos, etc.);&nbsp;y el Patrocinador ERYDEL para proporcionar apoyo econ\u00f3mico y el sistema de ERY-DEX.&nbsp;Un agradecimiento especial para el Consejo Asesor de la Comunidad (Associazione \u00abGli Amici di Valentina\u00bb &#8211; Via CLN 42 \/ A 10095 Grugliasco (TO); Associazione \u00abNoi por Lorenzo\u00bb, Via Dall&#8217;Oca Bianca 2, 37030 Vago di Lavagno (VR); Associazione \u00abDavide De Marini\u00bb, Via Dolomiti 28, 61032 Fano (PU); Associazione \u00abUn vero Sorriso\u00bb, Via Morghen 5, 10143 Torino; AIP &#8211; Associazione per le Immunodeficienze primitivo &#8211; Pediatr\u00eda Cl\u00ednica, Universidad de Brescia, Piazzale Spedali Civili 1 &#8211; 25123 Brescia; AISA &#8211; Associazione Italiana Lotta Alle Sindromi Atassiche &#8211; Via Don Giuseppe Gervasini 33, 20153 Milano) y el Consejo Asesor Cient\u00edfico (Raffaella Zannolli MD, Departamento de pediatr\u00eda, Azienda Ospedaliera Universitaria Senese, Siena; Claudio Pignata MD, Departamento de pediatr\u00eda, Universidad Federico II, N\u00e1poles; Andrea Finocchi MD, Departamento de pediatr\u00eda, hospital infantil Ni\u00f1o Jes\u00fas, Roma; Mar\u00eda Cristina Pietrogrande MD, II Cl\u00ednica Pedi\u00e1trica, Universidad de Milano &#8211; Fondazione IRCCS Ca &#8216;Granda Milano; Silvana Martino MD, ASO \/ OIRM Sant&#8217; Anna Ospedale Infantil Regina Margherita, Torino).<\/p>\n<\/div>\n<aside class=\"Appendix\" style=\"font-size: 0.875rem;\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px;\">material complementario electr\u00f3nico<\/h3>\n<div class=\"Para\" style=\"margin-bottom: 24px;\">\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 24px 0px; z-index: 1;\">\n<div class=\"esm-item \">\n<div class=\"caption-container\"><a href=\"http:\/\/static-content.springer.com\/esm\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_MOESM1_ESM.docx\" class=\"filename\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">13023_2013_700_MOESM1_ESM.docx&nbsp;<\/a><span class=\"SimplePara\">archivo adicional 1: Tabla S1: Los datos demogr\u00e1ficos (poblaci\u00f3n ITT).&nbsp;(DOCX 81 KB)<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 16px 0px 24px; z-index: 1;\">\n<div class=\"esm-item \">\n<div class=\"caption-container\"><a href=\"http:\/\/static-content.springer.com\/esm\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_MOESM2_ESM.doc\" class=\"filename\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">13023_2013_700_MOESM2_ESM.doc&nbsp;<\/a><span class=\"SimplePara\">archivo adicional 2: Tabla S2: N\u00famero de tratamientos para los pacientes (divididos por Centro de Ensayos: 1-Roma, y 2-Brescia), significa que la carga de DSP para los pacientes, y la variaci\u00f3n ICARS VABS (poblaci\u00f3n ITT).&nbsp;(DOC 54 KB)<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 16px 0px 24px; z-index: 1;\">\n<div class=\"esm-item \">\n<div class=\"caption-container\"><a href=\"http:\/\/static-content.springer.com\/esm\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_MOESM3_ESM.docx\" class=\"filename\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">13023_2013_700_MOESM3_ESM.docx&nbsp;<\/a><span class=\"SimplePara\">disposici\u00f3n 3: Figura S1: Estudio de la disposici\u00f3n.&nbsp;(DOCX 70 KB)<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 16px 0px 24px; z-index: 1;\">\n<div class=\"esm-item \">\n<div class=\"caption-container\"><a href=\"http:\/\/static-content.springer.com\/esm\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_MOESM4_ESM.mp4\" class=\"filename\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">13023_2013_700_MOESM4_ESM.mp4&nbsp;<\/a><span class=\"SimplePara\">archivo adicional 4:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">V\u00eddeo leyenda.<\/span>&nbsp;Ex\u00e1menes neurol\u00f3gicos basales y V7 en pacientes que muestran mejor\u00eda en 01-01 subpruebas ICARS.&nbsp;(MP4 13 MB)<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 16px 0px 24px; z-index: 1;\">\n<div class=\"esm-item \">\n<div class=\"caption-container\"><a href=\"http:\/\/static-content.springer.com\/esm\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_MOESM5_ESM.docx\" class=\"filename\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">13023_2013_700_MOESM5_ESM.docx&nbsp;<\/a><span class=\"SimplePara\">archivo adicional 5: Tabla S3: ICARS y las puntuaciones VABS en 4 pacientes tratados durante un per\u00edodo complementario de 19 meses, en comparaci\u00f3n con 4 ICARS puntuaci\u00f3n de controles emparejados.&nbsp;(DOCX 18 KB)<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 16px 0px 24px; z-index: 1;\">\n<div class=\"esm-item \">\n<div class=\"caption-container\"><a href=\"http:\/\/static-content.springer.com\/esm\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_MOESM6_ESM.docx\" class=\"filename\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">13023_2013_700_MOESM6_ESM.docx&nbsp;<\/a><span class=\"SimplePara\">la disposici\u00f3n 6: Tabla S4: Los valores de los par\u00e1metros de laboratorio especiales y eventos adversos en 4 pacientes tratados durante un per\u00edodo complementario de 19 meses, en comparaci\u00f3n con 4 ICARS anotar controles emparejados.(DOCX 29 KB)<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 16px 0px 24px; z-index: 1;\">\n<div class=\"esm-item \">\n<div class=\"caption-container\"><a href=\"http:\/\/static-content.springer.com\/esm\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_MOESM7_ESM.docx\" class=\"filename\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">13023_2013_700_MOESM7_ESM.docx&nbsp;<\/a><span class=\"SimplePara\">disposici\u00f3n 7: Tabla S5: Los cambios desde el inicio hasta la visita final de los par\u00e1metros de laboratorio especiales (ITT poblaci\u00f3n).&nbsp;(DOCX 20 KB)<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<div class=\"MediaObject\" style=\"margin: 16px 0px 24px; z-index: 1;\">\n<div class=\"esm-item \">\n<div class=\"caption-container\"><a href=\"http:\/\/static-content.springer.com\/esm\/art%3A10.1186%2F1750-1172-9-5\/MediaObjects\/13023_2013_700_MOESM8_ESM.docx\" class=\"filename\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">13023_2013_700_MOESM8_ESM.docx&nbsp;<\/a><span class=\"SimplePara\">disposici\u00f3n 8: Tabla S6: Los datos del grupo de los signos vitales y f\u00edsicas en V1 y V7 (poblaci\u00f3n ITT).(DOCX 16 KB)<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/aside>\n<aside class=\"ArticleNote ArticleNoteMisc\" style=\"font-size: 0.875rem;\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px;\">Conflicto de intereses<\/h3>\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">MM mantenga la propiedad de acciones en EryDel SpA Sin inter\u00e9s para todos los dem\u00e1s autores de la competencia.<\/p>\n<\/aside>\n<aside class=\"ArticleNote ArticleNoteMisc\" style=\"font-size: 0.875rem;\">\n<h3 class=\"Heading\" style=\"font-size: 1.125rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px;\">Contribuciones de los autores<\/h3>\n<p class=\"SimplePara\" style=\"margin: 0px 0px 24px; padding: 0px;\">Todos los autores participaron en la concepci\u00f3n, dise\u00f1o, an\u00e1lisis e interpretaci\u00f3n del contenido, la preparaci\u00f3n y revisi\u00f3n manuscrito y han le\u00eddo y aprobado la versi\u00f3n final del manuscrito.&nbsp;Todos los autores leyeron y aprobaron el manuscrito final.<\/p>\n<\/aside>\n<\/div>\n<\/section>\n<section class=\"Section1 RenderAsSection1 SectionTypeMaterialsAndMethods\" style=\"border-top-width: 1px; border-top-style: solid; border-top-color: #d4d4d4; padding-top: 36px; margin-top: 36px; color: #333333; font-family: 'Open Sans', sans-serif; line-height: 25px; background-color: #ffffff;\">\n<h2 class=\"Heading js-ToggleCollapseSection\" style=\"font-size: 1.625rem; margin-bottom: 16px; margin-top: 0px; font-weight: 400; font-family: 'Oregon Book', Georgia, serif; letter-spacing: 0.04em; word-spacing: -0.1em; line-height: 1.4;\">referencias<\/h2>\n<div class=\"js-CollapseSection js-doStuff\" style=\"margin-top: 24px;\">\n<ol class=\"BibliographyWrapper\" style=\"margin: 0px 0px 24px;\">\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Herencia mendeliana en el hombre (MIM):&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">Centro de Gen\u00e9tica M\u00e9dica, Universidad John Hopkins, Baltimore, MD, y el Centro Nacional de Informaci\u00f3n sobre Biotecnolog\u00eda, Biblioteca Nacional de Medicina, Bethesda, MD<\/em>&nbsp;.&nbsp;<span class=\"ExternalRef\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/omim\/\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\"><span class=\"RefSource\">Http: \/\/ www. NCBI. NLM. NIH. gov \/ omim \/<\/span><\/a><\/span>&nbsp;.<\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Sedgwick O, Boder E:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">. Ataxia-teleangiectasia<\/span>&nbsp;En&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">el Manual de neurolog\u00eda cl\u00ednica, Volumen 14<\/em>&nbsp;Editado por:. Vinken PJ, Bruyn GW.Amsterdam: Elsevier;&nbsp;1972: 267-239.<\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Kastan MB, Lim DS:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Los muchos sustratos y funciones de ATM.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Nat Rev Mol Cell Biol<\/em>&nbsp;2000,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">1:<\/span>&nbsp;. 179-186<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=11252893\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1038\/35043058\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver el art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Chessa L, Polizzi A, Ruggieri M:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Ataxia-Telangiectasia.<\/span>&nbsp;En&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">Enfermedades Neurocut\u00e1neos.&nbsp;Facomatosis y hamartoneopl\u00e1sicas s\u00edndromes<\/em>&nbsp;.&nbsp;Editado por: H Ruggieri, Pascual-Castroviejo I, Di Rocco C. Verlag: Springer;&nbsp;2008:. 731-758<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1007\/978-3-211-69500-5_49\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver el art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">A Crawford, Skolasky RL, Fern\u00e1ndez R, Rosquist KJ, Lederman HM:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">la probabilidad de supervivencia en la ataxia telangiectasia.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Arco Dis Child<\/em>&nbsp;2006,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">91:<\/span>&nbsp;. 610-611<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=16790721\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1136\/adc.2006.094268\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Buoni S, Zannolli R, L Sorrentino, Fois A:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Betametasona y la mejora de los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos en la ataxia telangiectasia.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Arco Neurol<\/em>&nbsp;2006,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">63:<\/span>&nbsp;. 1469-1482<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1001\/archneur.63.10.1479\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Broccoletti T, Del Giudice E, S Amorosi, Russo I, Di Bonito H, F Imperati, Romano A, C Pignata:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">mejora inducida por esteroides de signos neurol\u00f3gicos en pacientes la ataxia-telangiectasia.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Eur J Neurol<\/em>&nbsp;2008,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">15:<\/span>&nbsp;223-228.<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=18290844\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1111\/j.1468-1331.2008.02060.x\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Broccoletti T, Del Giudice E, Cirillo E, Vigliano I, Giardino G, Ginocchio VM, Bruscoli S, Riccardi C, Pignata C:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">. La eficacia de betametasona en dosis muy baja en los s\u00edntomas neurol\u00f3gicos en la ataxia-telangiectasia&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Eur J Neurol<\/em>&nbsp;2011,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">18 :<\/span>&nbsp;564-570.<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=20840352\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1111\/j.1468-1331.2010.03203.x\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Russo I, Cosentino C, Del Giudice E, Broccoletti T, Amorosi S, Cirillo E, Aloj G, Fusco A, Costanzo V, Pignata C:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">En la ataxia-teleangiectasia respuesta betametasona se correlaciona inversamente con la atrofia cerebelosa y directamente a los antioxidantes capacidad.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Eur J Neurol<\/em>&nbsp;2009,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">16:<\/span>&nbsp;. 755-759<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=19475758\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1111\/j.1468-1331.2009.02600.x\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Zannolli R, Buoni S, Betti G, Salvucci S, Plebani A, Soresina A, Pietrogrande MC, Martino S, Leuzzi V, Finocchi A, Micheli R, Rossi LN, Brusco A, Misiani M, Fois A, Hayek J, Kelly C , Chessa L:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Un ensayo aleatorizado de betametasona oral para reducir los s\u00edntomas de la ataxia telangiectasia en Ataxia.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Mov Dis<\/em>&nbsp;2012,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">27:<\/span>&nbsp;. 1312-1316<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1002\/mds.25126\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Biagiotti S, Paoletti MF, Fraternale A, Rossi L, M Magnani:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">El suministro de f\u00e1rmacos por las c\u00e9lulas rojas de la sangre.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">IUBMB Vida<\/em>&nbsp;de 2011,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">63:<\/span>&nbsp;. 621-631<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=21766411\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1002\/iub.478\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Trouillas P, Takayanagi T, Hallett M, curtidor RD, Subramony SH, Wessel K, Bryer A, Diener HC, Massaquoi S, G\u00f3mez CM, Coutinho P, Ben Hamida M, Campanella G, Filla A, Schut L, Timann D, Honnorat J, N Nighoghossian, Manyam B:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">cooperativa escala calificadora internacional de la ataxia de evaluaci\u00f3n farmacol\u00f3gica del s\u00edndrome cerebeloso.&nbsp;El comit\u00e9 de la ataxia neurofarmacolog\u00eda de la Federaci\u00f3n Mundial de Neurolog\u00eda.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">J Neurol Sci<\/em>&nbsp;1997,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">145:<\/span>&nbsp;. 205-211<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=9094050\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1016\/S0022-510X(96)00231-6\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Schmitz-H\u00fcbsch T, Tezenas D, S Montcel, Balik\u00f3 L,&nbsp;<em class=\"EmphasisTypeItalic\">et al<\/em>&nbsp;:.&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">La fiabilidad y la validez de la Cooperativa La ataxia Escala de Evaluaci\u00f3n Internacional:. Un estudio en 156 pacientes con ataxia espinocerebelosa&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Mov Disorders,<\/em>&nbsp;2006,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">21:<\/span>&nbsp;. 699-704<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=16450347\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1002\/mds.20781\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Beate Schoch MD:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">fiabilidad y validez de ICARS en Focales del cerebelo lesiones.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Mov Disorders,<\/em>&nbsp;2007,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">15:<\/span>&nbsp;. 2162-2169<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1002\/mds.21543\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Van Duijn G, Dijkxhoorn Y, Noens I, E Scholte, Van Berckelaer-Onnes I:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Vineland Screener 0-12 a\u00f1os versi\u00f3n de la investigaci\u00f3n (NL).La construcci\u00f3n de un instrumento de cribado para evaluar el comportamiento de adaptaci\u00f3n.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Int J M\u00e9todos Psychiatr Res<\/em>&nbsp;2009,<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">18:<\/span>&nbsp;. 110-117<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=19507164\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1002\/mpr.282\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Middleton HA, Keene RG, Brown GW:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">. Convergente y discriminante validaciones de las Escalas de Comportamiento Independiente y los revisados \u200b\u200bEscala de Comportamiento Vineland Adaptive&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Am J Ment Retard<\/em>&nbsp;1990,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">94:<\/span>&nbsp;. 669-673<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=2340144\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Crawford A, AS Mandir, Lefton-Greif MA, Goodman SN, Goodman BK, Sengul H, Lederman HM:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">. Valoraci\u00f3n neurol\u00f3gica cuantitativa de la ataxia-telangiectasia&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Neurolog\u00eda<\/em>&nbsp;de 2000,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">54<\/span>&nbsp;(7):. 1505-1509<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=10751267\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1212\/WNL.54.7.1505\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Saunders-Pullman R, Raymond D, Stoessl AJ, Hobson D, Nakamura K, Pullman S, Lefton D, Okun MS, Uitti R, Sachdev R, Stanley K, San Luciano M, Hagenah J, Gatti R, Ozelius LJ, Bressman SB :&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">presentaci\u00f3n de variantes como la ataxia-telangiectasia diston\u00eda primaria que aparece en menonitas canadienses.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Neurolog\u00eda<\/em>&nbsp;2012,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">78:<\/span>&nbsp;. 649-657<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=22345219\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1212\/WNL.0b013e3182494d51\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Un Nissenkorn, Hassin Baer-S, SF Lerman, Levi YB, Tzadok M, Ben-Zeev B:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Trastornos del Movimiento en la ataxia-telangiectasia: tratamiento con amantadina sulfato.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">J Child Neurol<\/em>&nbsp;2013,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">28:<\/span>&nbsp;. 155-160<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=22550086\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1177\/0883073812441999\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Magnani M, L Rossi, D&#8217;Ascenzo M, Panzani I, L Bigi, Zanella A:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">la ingenier\u00eda de eritrocitos para la administraci\u00f3n de f\u00e1rmacos y la orientaci\u00f3n.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Biotechnol Appl Biochem<\/em>&nbsp;1998,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">28:<\/span>&nbsp;1-6.<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=9693082\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Rossi L, M Castro, D&#8217;Orio F, G Damonte, Serafini S, L Bigi, Panzani I, G Novelli, Dallapiccola B, Panunzi S, Di Carlo P, Bella S, M Magnani:<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Las dosis bajas de dexametasona constantemente entregados por aut\u00f3logo eritrocitos retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad pulmonar en pacientes con fibrosis qu\u00edstica.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Gl\u00f3bulos Mol Dis<\/em>&nbsp;2004,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">33:<\/span>&nbsp;. 57-63<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=15223012\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1016\/j.bcmd.2004.04.004\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Annese V, Latiano A, Rossi L, Lombardi G, Dallapiccola B, Serafini S, Damonte G, Andriulli A, Magnani M:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">. Entrega de dexametasona en pacientes -un EII estudio no controlado piloto dependiente de esteroides Los eritrocitos mediada&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Am J Gastroenterol<\/em>&nbsp;2005&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">100:<\/span>1370-1375.<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=15929772\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1111\/j.1572-0241.2005.41412.x\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Lucidi V, Tozzi AE, Bella S, Turchetta A:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Un ensayo piloto sobre la seguridad y eficacia del tratamiento con esteroides eritrocitos mediada en pacientes con FQ.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">BMC Pediatrics,<\/em>&nbsp;2006,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">6:<\/span>&nbsp;17.<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePMCID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/pmc\/articles\/PMC1523329\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed Central<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=16719931\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1186\/1471-2431-6-17\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Castro M, L Rossi, Papadatou B, F Bracci, Knafelz D, MI Ambrosini, Calce A, S Serafini, Isacchi G, D&#8217;Orio F, G Mambrini, Magnani M:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">El tratamiento a largo plazo con las c\u00e9lulas rojas de la sangre aut\u00f3logas cargadas con dexametasona 21-fosfato en pacientes pedi\u00e1tricos afectados por la enfermedad de Crohn dependiente de esteroides.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">J Pediatr Gastroenterol Nutr<\/em>&nbsp;2007,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">44:<\/span>&nbsp;. 423-426<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=17414137\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1097\/MPG.0b013e3180320667\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver el art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Bossa M, Latiano A, Rossi L, Magnani M, Palmieri O, Dallapiccola B, Serafini S, Damonte G, De Santo E, Andriulli A, Annese V:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">la entrega de eritrocitos mediada por dexametasona en pacientes con insuficiencia renal leve a moderada la colitis ulcerosa , refractaria a la mesalamina: un estudio aleatorizado y controlado.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Am J Gastroenterol<\/em>&nbsp;2008,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">103:<\/span>&nbsp;. 2509-2516<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=18721243\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1111\/j.1572-0241.2008.02103.x\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Rybczy\u0144ska M, Pawlak AL, Hoffmann SK, Ignatowicz R:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">. Los portadores del gen de la fracci\u00f3n de prote\u00edna pantalla adicional la ataxia-telangiectasia y los cambios en el entorno de grupos SH en membrana de los eritrocitos&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Biochim Biophys Acta<\/em>&nbsp;1990,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">1022:<\/span>&nbsp;. 260-264<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=2156553\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1016\/0005-2736(90)90272-P\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Rybczy\u0144ska M, Pawlak AL, Sikorska E, Ignatowicz R:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">heterocigotos ataxia telangiectasia y pacientes presentan aumento de la fluidez y la disminuci\u00f3n en el contenido de grupos sulfhidrilo en las membranas de gl\u00f3bulos rojos.&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Biochim Biophys Acta<\/em>&nbsp;1996,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">1302:<\/span>&nbsp;. 231-235<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; margin-right: 16px; font-weight: 600;\"><span class=\"Occurrence OccurrencePID\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/www.ncbi.nlm.nih.gov\/entrez\/query.fcgi?cmd=Retrieve&amp;db=PubMed&amp;dopt=Abstract&amp;list_uids=8765144\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">PubMed&nbsp;<\/a><\/span><span class=\"Occurrence OccurrenceDOI\" style=\"display: inline-block; margin-right: 16px;\"><a href=\"http:\/\/dx.doi.org\/10.1016\/0005-2760(96)00067-7\" style=\"color: #3672ad; text-decoration: none; background-color: transparent;\">Ver el art\u00edculo<\/a><\/span><\/span><\/cite><\/li>\n<li class=\"Citation\" style=\"font-size: 0.875rem; position: relative; margin-top: 16px; margin-bottom: 16px;\"><cite class=\"CitationContent\" style=\"font-style: normal;\">Mazzone E, G Vasco, Sormani MP, Torrente Y, Berardinelli A, S Messina, D&#8217;Amico A, Doglio L, L Politano, Cavallaro F, S Frosini, Bello L, S Bonfiglio, calabac\u00edn E, De Sanctis R, M Scutifero , Bianco M, Rossi F, Motta MC, Sacco A, Donati MA, Mongini T, Pini A, Battini R, Pegoraro E, panel M, Gasperini S, Previtali S, Napolitano S, Martinelli D, Bruno C, Vita G, Comi G, E Bertini, Mercuri E:&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">Los cambios funcionales en la distrofia muscular de Duchenne:. estudio longitudinal de 12 meses&nbsp;<\/span><em class=\"EmphasisTypeItalic\">Neurolog\u00eda<\/em>&nbsp;de 2011,&nbsp;<span class=\"EmphasisTypeBold\" style=\"font-weight: 600;\">77:<\/span>&nbsp;. 250-256<span class=\"Occurrences\" style=\"display: block; 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