{"id":2859,"date":"2024-06-27T11:46:37","date_gmt":"2024-06-27T11:46:37","guid":{"rendered":"https:\/\/exciting-elbakyan.137-74-93-36.plesk.page\/index.php\/2024\/06\/27\/ensayo-clinico-erydex-2024\/"},"modified":"2026-03-02T12:00:18","modified_gmt":"2026-03-02T12:00:18","slug":"ensayo-clinico-erydex-2024","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/exciting-elbakyan.137-74-93-36.plesk.page\/index.php\/2024\/06\/27\/ensayo-clinico-erydex-2024\/","title":{"rendered":"Nuevo ensayo cl\u00ednico internacional para afectados con ataxia telangiectasia, con dos sedes en Espa\u00f1a"},"content":{"rendered":"

\"ENSAYODesde Aefat, la asociaci\u00f3n que agrupa a pacientes y familiares con ataxia telangiectasia en Espa\u00f1a, estamos colaborando en el reclutamiento de afectados que quieran participar en el pr\u00f3ximo ensayo internacional de la empresa Quince Therapeutics, que tendr\u00e1 dos sedes en Espa\u00f1a.<\/strong><\/p>\n

Quince Therapeutics<\/strong><\/a> (Nasdaq: QNCX) es una empresa de biotecnolog\u00eda avanzada que desarrolla EryDex, una innovadora tecnolog\u00eda de administraci\u00f3n de f\u00e1rmacos dise\u00f1ada para aprovechar la propia biolog\u00eda del paciente para administrar terapias para enfermedades raras.<\/p>\n

El ensayo cl\u00ednico de EryDex en Fase 3 NEAT<\/strong> (Efectos neurol\u00f3gicos de EryDex en pacientes con ataxia telangiectasia) se llevar\u00e1 a cabo bajo un acuerdo de Evaluaci\u00f3n de Protocolo Especial (SPA) con la FDA (Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.).<\/p>\n

La ataxia telangiectasia es una enfermedad rara, gen\u00e9tica y neurodegenerativa que a\u00fan no tiene cura ni tratamiento. Varios ni\u00f1os y j\u00f3venes afectados que forman parte de Aefat participar\u00e1n en este pr\u00f3ximo ensayo cl\u00ednico internacional<\/strong>, que en Espa\u00f1a tendr\u00e1 dos sedes<\/strong>: el Hospital Universitario La Paz (Madrid) y el Hospital Universitari Vall d\u2019Hebron (Barcelona).<\/p>\n

SOBRE EL ENSAYO<\/strong><\/h2>\n

El ensayo cl\u00ednico de EdyDex Fase 3 NEAT<\/a> es un ensayo cl\u00ednico internacional, multic\u00e9ntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar los efectos neurol\u00f3gicos de EryDex en pacientes con AT. El estudio planea inscribir en todo el mundo a aproximadamente 86 pacientes con ataxia telangiectasia de seis a nueve a\u00f1os y unos 20 pacientes de 10 a\u00f1os o m\u00e1s.<\/p>\n

Los participantes<\/strong> ser\u00e1n asignados al azar entre EryDex o placebo y el tratamiento consistir\u00e1 en seis infusiones programadas cada 21 a 30 d\u00edas. El criterio de valoraci\u00f3n<\/strong> principal de eficacia se medir\u00e1 por el cambio desde el inicio hasta la finalizaci\u00f3n de la \u00faltima visita en la Escala de calificaci\u00f3n de ataxia cooperativa internacional modificada (RmICARS). Los participantes que completen el per\u00edodo de tratamiento completo, completen las evaluaciones del estudio y brinden su consentimiento informado ser\u00e1n elegibles para la transici\u00f3n a un estudio de extensi\u00f3n de etiqueta abierta<\/strong> (OLE). Quince espera informar sobre los resultados<\/strong> principales de la Fase 3 NEAT en la segunda mitad de 2025 con una posible presentaci\u00f3n de Solicitud de Nuevo F\u00e1rmaco (NDA) en 2026, suponiendo que los resultados del estudio sean positivos.<\/p>\n

SOBRE ERYDEX<\/strong><\/h2>\n

El sistema EryDex administra fosfato s\u00f3dico de dexametasona (DSP) encapsulado en los propios gl\u00f3bulos rojos del paciente, por v\u00eda intravenosa<\/strong>. El DSP es un corticosteroide bien conocido por sus propiedades antiinflamatorias, as\u00ed como por la toxicidad m\u00ednima de la dosis debido a la supresi\u00f3n suprarrenal. EryDex est\u00e1 dise\u00f1ado para proporcionar la eficacia de los corticosteroides y reducir o eliminar los efectos adversos significativos que acompa\u00f1an al uso cr\u00f3nico del tratamiento con corticosteroides.<\/p>\n

EryDex aprovecha la plataforma tecnol\u00f3gica de encapsulaci\u00f3n intracelular aut\u00f3loga de f\u00e1rmacos (AIDE<\/strong>, por sus siglas en ingl\u00e9s) patentada por Quince, que es una nueva combinaci\u00f3n de f\u00e1rmaco\/dispositivo que utiliza un proceso automatizado dise\u00f1ado para encapsular un f\u00e1rmaco en los propios gl\u00f3bulos rojos del paciente. Los gl\u00f3bulos rojos<\/strong> tienen varias caracter\u00edsticas que los convierten en un veh\u00edculo potencialmente eficaz para la administraci\u00f3n de f\u00e1rmacos, incluida una tolerabilidad potencialmente mejor, una mejor distribuci\u00f3n tisular, una inmunogenicidad reducida y una prolongaci\u00f3n de la vida media circulante. La tecnolog\u00eda AIDE de Quince est\u00e1 dise\u00f1ada para aprovechar estos beneficios y permitir la administraci\u00f3n cr\u00f3nica de medicamentos que tienen limitaciones debido a la toxicidad, la mala biodistribuci\u00f3n, la farmacocin\u00e9tica sub\u00f3ptima o la respuesta inmune.<\/p>\n

SOBRE LA ATAXIA TELANGIECTASIA<\/strong><\/h2>\n

La ataxia telangiectasia<\/a> (AT o A-T) es uno de los 300 tipos de ataxias que existen y provoca una grave discapacidad f\u00edsica progresiva. Se trata de una enfermedad multisist\u00e9mica que se manifiesta habitualmente antes de los dos a\u00f1os de edad, aunque hay afectados que han esperado hasta 10 a\u00f1os para el diagn\u00f3stico porque se confunde con otras patolog\u00edas. Afecta a las funciones de diferentes \u00f3rganos y provoca incapacidad de coordinar movimientos, p\u00e9rdida progresiva de movilidad (hacia los 9 a\u00f1os se necesita silla de ruedas), dificultad en el habla, estancamiento en el crecimiento, inmunodeficiencia, dificultades para comer, problemas en la piel y en la visi\u00f3n, neumon\u00edas y otras complicaciones. Por la misma mutaci\u00f3n, los pacientes son m\u00e1s proclives a los tumores malignos (como los sarcomas, linfomas, leucemias…).<\/p>\n

SOBRE AEFAT<\/strong><\/h2>\n

Aefat<\/a><\/strong> es una asociaci\u00f3n sin \u00e1nimo de lucro creada en 2009 y declarada de utilidad p\u00fablica desde 2014. La asociaci\u00f3n pertenece a FEDER (Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Enfermedades Raras) y la A-T Global Alliance (www.cureat.org<\/a>). Aefat tambi\u00e9n mantiene contacto cercano con las familias de afectados en Iberoam\u00e9rica.<\/p>\n

Aefat lucha por la investigaci\u00f3n de la ataxia telangiectasia, por mejorar la calidad de vida de los afectados y sus familias, y por la sensibilizaci\u00f3n e inclusi\u00f3n. En la actualidad, con los dos \u00faltimos proyectos<\/a> reci\u00e9n iniciados en Barcelona y Oslo, Aefat est\u00e1 cofinanciando 8 proyectos de investigaci\u00f3n<\/a> nacionales e internacionales, junto con asociaciones similares de otros pa\u00edses, y en total, desde 2015, suma m\u00e1s de 660.000 euros invertidos en 12 proyectos de investigaci\u00f3n de la ataxia telangiectasia.<\/p>\n