Áreas de estudio Medicamentos y/o térapias Preclínico Fase 1 Fase 2 Fase 3 Publicaciones Contactos
N-Acetyl L-Leucina - - Intrabio, Reino Unido
Ribósido de Nicotinamida - - Hospital Universitario de Oslo, Noruega
Triheptanoína -Hospital Infantil de Queensland Brisbane, Australia
Dexametasona intra-eritrocitaria --- Quince Therapeutics, EE.UU.
Inmunotoxinas especícas de célula madre hematopoyética & FiCAT -CUN (Navarra) & UPF (Barcelona), España
Nanopartículas con aumento de genes Universidad de Nottingham, Reino Unido
rAAV9 Micro-ATM Hospital Universitario de Oslo, Noruega
Vectores adenovirales (HdAd) Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, EE.UU.
Terapia de células T con receptor de antígeno quimérico -Centro Médico Sheba, Israel
Oligonucleótidos moduladores del splicing -Hospital Infantil de Harvard y Boston, EE.UU.
Mutación del Reino Unido Universidad de Cambridge, Reino Unido
Mutaciones sin sentido -Universidad de Hamburgo, Alemania
Predicción digital de medicamentos Instituto de Investigación Médica QIMR, Queensland, Australia
Ensayar procesos de edición génica + plataforma Instituto de Bioingeniería de Cataluña, Barcelona, España
Mejora de la
función
mitocondrial
&
reducción del
estrés oxidativo
Inamación
Edición y
reemplazo del
gen
Inmunología
Terapia ASO
Terapia basada
en tARN
Organoïdes
