La INVESTIGACIÓN es nuestra esperanza para encontrar una cura o tratamiento, o al menos mejorar la calidad de vida de los pacientes con ataxia telangiectasia.
El siguiente gráfico muestra el progreso de los diferentes ensayos clínicos que se están desarrollando actualmente, así como también, el avance hacia nuevos tratamientos en algunos de los proyectos más relevantes.
En general, la investigación para desarrollar un tratamiento pasa por varias fases, cada una esencial para garantizar su seguridad y eficacia:
Investigación básica y preclínica: Se realizan estudios en laboratorio para entender la enfermedad y encontrar posibles moléculas o compuestos que puedan tratarla. Luego, los candidatos más prometedores se prueban en modelos animales para evaluar su seguridad y efectividad inicial.
Ensayos clínicos (Fase I, II y III):
Fase I: Se prueba el tratamiento en un pequeño grupo de voluntarios sanos o pacientes, evaluando su seguridad, dosis adecuada y posibles efectos secundarios.
Fase II: Se amplía el estudio a un grupo mayor de pacientes para determinar su eficacia y continuar evaluando la seguridad.
Fase III: Se realizan estudios a gran escala con cientos o miles de pacientes, si los hubiera, para confirmar su eficacia, monitorear efectos adversos y compararlo con tratamientos existentes.
Evaluación y aprobación regulatoria: Los resultados de los ensayos clínicos se presentan a agencias regulatorias (como la FDA y EMA), que revisan toda la evidencia científica para decidir si el tratamiento puede ser aprobado para su uso en el mercado.
Producción y comercialización: Una vez aprobado, se inicia la producción a gran escala y se lanza al mercado, asegurando su distribución. Además, se continúa monitoreando su seguridad y eficacia en la población general (Fase IV, farmacovigilancia).
