La INVESTIGACIÓN es nuestra esperanza para encontrar una cura o tratamiento, o al menos mejorar la calidad de vida de los pacientes con ataxia telangiectasia.
Un equipo de familias de Aefat, en colaboración con algunos expertos, ha preparado el siguiente PIPELINE*: un gráfico que muestra el progreso de la investigación, los ensayos clínicos que se están desarrollando en todo el mundo, y los principales tratamientos que se están investigando en relación con la ataxia telangiectasia. Iremos actualizando este pipeline periódicamente para que todas las familias e investigadores tengan acceso a esta información.
*Accede a los enlaces de la información sobre los investigadores, centros o laboratorios en esta versión en pdf:
{phocadownload view=file|id=139|text=Pipeline Ataxia Telangiectasia Aefat English Version LINKS|target=s}
MAPA DE TRATAMIENTOS
Este mapa de características de la ataxia telangiectasia y los posibles tratamientos que existen en la actualidad ha sido elaborado también por un equipo de familiares dedicados a colaborar en los avances en investigación, que ha contado con la revisión y el apoyo de especialistas internacionales.
ENSAYOS CLÍNICOS DESARROLLADOS EN ESPAÑA
Desde Aefat, facilitamos la participación de nuestros afectados en los dos únicos ensayos clínicos internacionales que se están desarrollando en España, ambos coordinados por el Dr. Samuel Ignacio Pascual, Jefe del Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital La Paz de Madri y profesor asociado del Departamento de Pediatría de la Universidad Autónoma de Madrid:
- EryDel (Italia), desde 2017. Basado en la introducción de corticoesteroides (dexametasona) directamente en los glóbulos rojos de los pacientes. Tratamiento pendiente de aprobación por FDA (EEUU) y EMA (Europa). El estudio realizado en Italia en Fase II demostró que frena el avance degenerativo de la ataxia y la alteración del movimiento ocular, y el paciente mejora a nivel motriz y en equilibrio. Se diseñó un modo especial de introducirlos directamente en los glóbulos rojos (eritrocitos), y los resultados observados en el ensayo terapéutico italiano en fase II (menos pacientes y sin grupo placebo) y a nivel internacional en Fase III han demostrado que los beneficios se mantienen durante más tiempo y sin los efectos secundarios que supone el tratamiento por vía oral.
Los pacientes que participaron en España están continuando en uso expandido hasta que el tratamiento esté aprobado y pueda comercializarse.
ALGUNAS PUBLICACIONES EN MEDIOS DE COMUNICACIÓN:
EryDel presenta novedades normativas sobre EryDex para el tratamiento de la ataxia telangiectasia (Forbes, 2023 Feb.)
Un ensayo clínico mundial sobre ataxia telangiectasia inicia su fase III (Diario Médico, 2017)
H. La Paz inicia un nuevo ensayo médico para intentar frenar el avance degenerativo de la ataxia telangiectasia (Infosalus, 2017)
- Intrabio (Reino Unido), desde 2019. El ensayo clínico IB1001-203“Efectos de la N-acetil-L-leucina (IB1001) en la ataxia telangiectasia”es un ensayo de fase II, abierto, multinacional y multicéntrico, enmascarado para el evaluador. Investiga los efectos del nuevo fármaco IB1001 (N-Acetil-L-Leucina) para el tratamiento de la ataxia telangiectasia (AT).
Más información en Clinical Trials. gov
Más información en EMA (Agencia Europea del Medicamento)
OTROS ENSAYOS CLÍNICOS RELACIONADOS CON LA AT (ACTUALES O TERMINADOS)
https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=%22Ataxia+telangiectasia%22
MÁS INFORMACIÓN SOBRE PROYECTOS DE INVESTIGACIÓN, ENSAYOS CLÍNICOS Y RECURSOS INTERNACIONALES en la web www.cureat.org (A-T Global Alliance de la que Aefat es fundadora y forma parte desde 2020)
«
