Proyecto de Investigación con Oslo UniversityHospital (Noruega) 2024-2025
- Título:“Preclinical Assessment of Intrathecal rAAV9-Mediated miATM Therapy for Ataxia Telangiectasia In Mouse Models”
- Centro: Oslo University Hospital (OUH), en Noruega
- Investigadora principal: Hilde L. Nilsen, del departamento de Microbiología, Inestabilidad Genómica en Envejecimiento y Enfermedad
- Presupuesto: 150.000 euros, en colaboración con Action for A-T (Reino Unido), BrAshA-T (Australia) y Aefat (España)
- Duración: 24 meses (abril 2024 – abril 2025)
- Objetivo: El equipo de Nilsen, que ya ha estado involucrado en la investigación de esta enfermedad, está finalizando los estudios ex-vivo y se preparará para realizar ensayos con modelos animales, con el objetivo de plantear un posible ensayo clínico internacional en humanos en los próximos años. Se trata de una investigación que podría llegar a transformar la ataxia telangiectasia clásica en una forma más leve de la enfermedad.
Como explica Nilsen, “ya hemos trabajado durante varios años estudiando los mecanismos de neurodegeneración en la ataxia telangiectasia. Basándonos en este trabajo, realizamos un ensayo clínico con suplementos de vitamina B3 y vimos que esto podría ralentizar la progresión de la enfermedad. Pero no era ninguna cura. En este proyecto trabajamos con el objetivo muy audaz de desarrollar estrategias de terapia génica para esta enfermedad. Hay muchos desafíos que deben resolverse antes de poder ofrecer la terapia génica a los pacientes, y aquí nos centramos en el primer obstáculo: identificar un gen mínimo que pueda empaquetarse en un virus que pueda transportar el gen a las neuronas y restaurar la función ATM”.
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