PROYECTOS EN CURSO

Universidad de Notthingham (Reino Unido) 2022-2024

  • Título: “Brain-penetrating ATM gene therapy”
  • Centro:
  • Investigador principal:  Universidad de Nottingham (Reino Unido). Dr. James Dixon.
  • Presupuesto: 147.304 libras. Proyecto liderado por Action for A-T (Reino Unido) y financiado en colaboración con A-T Society (Reino Unido), BrAshA-T (Australia) y Aefat (España)
  • Duración: 24 meses (septiembre 2022 – septiembre 2024)

Objetivo: Proponen combinar la terapia génica y la edición genética para diseñar una terapia eficaz para tratar la ataxia telangiectasia en el cerebro. Su enfoque es combinar la innovadora química de nanopartículas con la tecnología de edición genética de última generación para reemplazar los genes defectuosos y «curar molecularmente» cualquier mutación de ataxia telangiectasia, como un medicamento que serviría para todos los pacientes y se administraría solo una vez.

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Asociación Española Familia Ataxia Telangiectasia

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