Proyecto de Investigación con la Universitat Pompeu Fabra y la Clínica Universidad de Navarra (UPF Y CUN) 2021-2022 (Continúa Con Marc Güell)
- Título: “Autotrasplante de médula ósea como cura para la inmunodeficiencia primaria característica de la ataxia telangiectasia: nuevas herramientas de edición génica y acondicionamiento no genotóxico”
- Centros: Universitat Pompeu Fabra y Clínica Universidad de Navarra
- Investigadores: Universitat Pompeu Fabra (Marc Güell) y Clínica Universidad de Navarra (Felipe Prósper y Borja Sáez), puestos en contacto por Aefat. Continuación del proyecto financiado por Aefat en la CUN-CIMA desde 2018-2021, por un importe de 150.000 euros en esos tres años.
- Presupuesto: 83.000 euros, financiado por Aefat en colaboración con ATCP (Estados Unidos)
- Duración: 18 meses (junio 2021-diciembre 2022)
- Objetivo: Resolver la inmunodeficiencia primaria que va asociada a esta enfermedad rara, que conlleva hospitalizaciones frecuentes y fallecimientos de los afectados que viven con esta enfermedad neurodegenerativa, bien por complicaciones respiratorias o bien por algunos tipos de cáncer. Por parte de la Clínica: desarrollo y uso de herramientas de precisión (inmunotoxinas específicas de célula madre hematopoyética) que permitan realizar el trasplante de médula ósea sin necesidad de emplear quimioterapia. Por parte de UPF: técnicas de edición génica de nueva generación que permiten la corrección de genes de gran tamaño. Tecnología denominada FiCAT (Find and cut-and-transfer) que combina la precisión de CRISPR-cas9 y la capacidad de transferencia de genes de transposasas.
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Noticias publicadas en medios relacionadas con este tema:
- La CUN, Universitat Pompeu Fabra y Aefat trabajan para investigar la ataxia telangiectasia (Diario de Navarra)
- Universitat Pompeu Fabra, Clínica Universidad de Navarra y Aefat unen fuerzas para investigar la ataxia telangiectasia (infosalus – Europa Press)
- Universitat Pompeu Fabra, Clínica Universidad de Navarra y Aefat unen fuerzas para investigar la ataxia telangiectasia (Genotipia)
- Alianza para la investigación de la ataxia telangiectasia (Somos pacientes)
- Universitat Pompeu Fabra, Clínica Universidad de Navarra y Aefat unen fuerzas para investigar la ataxia telangiectasia (Noticias de salud)
