Desde Aefat, hemos facilitado la participación de nuestros afectados en los dos únicos ensayos clínicos internacionales que se están desarrollando en España, y hemos colaborado para que tengan sede en nuestro país.
Colaboramos estrechamente con los laboratorios y con otras asociaciones de la A-T Global Alliance para que nuestros afectados tengan la posibilidad de acceder a estos ensayos.
Basado en la introducción de corticosteroides (dexametasona) directamente en los glóbulos rojos de los pacientes. Tratamiento pendiente de aprobación por FDA (EEUU) y EMA (Europa). El estudio realizado en Italia en Fase II demostró que frena el avance degenerativo de la ataxia y la alteración del movimiento ocular, y el paciente mejora a nivel motriz y en equilibrio. Se diseñó un modo especial de introducirlos directamente en los glóbulos rojos (eritrocitos), y los resultados observados en el ensayo terapéutico italiano en fase II (menos pacientes y sin grupo placebo) y a nivel internacional en Fase III han demostrado que los beneficios se mantienen durante más tiempo y sin los efectos secundarios que supone el tratamiento por vía oral.
Los pacientes que participaron en el ensayo inicial en España están continuando en uso expandido hasta que el tratamiento esté aprobado y pueda comercializarse.
En 2024 se inició el ensayo clínico de EdyDex Fase 3 NEAT: un ensayo clínico internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar los efectos neurológicos de EryDex en pacientes con A-T. El estudio planea inscribir en todo el mundo a aproximadamente 86 pacientes con ataxia telangiectasia de seis a nueve años y unos 20 pacientes de 10 años o más.
El ensayo clínico IB1001-203 “Efectos de la N-acetil-L-leucina (IB1001) en la ataxia telangiectasia” es un ensayo de fase II, abierto, multinacional y multicéntrico, enmascarado para el evaluador. Investiga los efectos del nuevo fármaco IB1001 (N-Acetil-L-Leucina) para el tratamiento de la ataxia telangiectasia (A-T).
