Nuevo ensayo clínico internacional para afectados con ataxia telangiectasia, con dos sedes en España
Desde Aefat, la asociación que agrupa a pacientes y familiares con ataxia telangiectasia en España, estamos colaborando en el reclutamiento de afectados que quieran participar en el próximo ensayo internacional de la empresa Quince Therapeutics, que tendrá dos sedes en España.
Quince Therapeutics (Nasdaq: QNCX) es una empresa de biotecnología avanzada que desarrolla EryDex, una innovadora tecnología de administración de fármacos diseñada para aprovechar la propia biología del paciente para administrar terapias para enfermedades raras.
El ensayo clínico de EryDex en Fase 3 NEAT (Efectos neurológicos de EryDex en pacientes con ataxia telangiectasia) se llevará a cabo bajo un acuerdo de Evaluación de Protocolo Especial (SPA) con la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.).
La ataxia telangiectasia es una enfermedad rara, genética y neurodegenerativa que aún no tiene cura ni tratamiento. Varios niños y jóvenes afectados que forman parte de Aefat participarán en este próximo ensayo clínico internacional, que en España tendrá dos sedes: el Hospital Universitario La Paz (Madrid) y el Hospital Universitari Vall d’Hebron (Barcelona).
Reto Titán Sierra de Cádiz por Aefat
Un grupo de deportistas gaditanos se han organizado para realizar este sábado 26 de septiembre el recorrido del triatlón Titán Sierra de Cádiz, celebrado por última vez en 2017, para ayudar a recaudar fondos para la investigación de la ataxia telangiectasia.
Se trata de una enfermedad rara, genética y neurodegenerativa que causa una alta discapacidad progresiva. Afecta a 30 niños y jóvenes en toda España. En Cádiz hay dos niños afectados y este grupo de deportistas solidarios ha surgido del entorno de uno de ellos, Germán, de 14 años, que reside en Puerto Real.
Manual para Familias y Cuidadores con A-T
Primera Edición 2002 Original en Inglés [Formato Documento Word MS Office] {Traducción revisada formato HTML} Capítulo 1: Aspectos generales sobre la Ataxia-telangiectasia {Traducción revisada 15/10/2018} Capítulo 2: El gen (A-T) y su producto génico (ATM) {Traducción revisada 15/10/2018} Capítulo 3: Herencia {Traducción revisada 15/10/2018} Capítulo 4: Los problemas neurológicos.[TAPC] Capítulo 5: La INMUNODEFICIENCIA [TA] Capítulo […]
